NOBLE: Estudio de investigación clínica para personas con glomerulopatía C3G o glomerulonefritis membranoproliferativa (MPGN) recurrentes después de un trasplante renal

NOBLE es un estudio de investigación clínica que evalúa la seguridad y la efectividad de un medicamento en investigación en adultos con C3G o MPGN* recurrentes en un riñón trasplantado.

*glomerulopatía C3 (C3G) y glomerulonefritis membranoproliferativa compleja inmunitaria (IC-MPGN o MPGN)

Acerca del estudio NOBLE

Este estudio evalúa la seguridad y efectividad de un inhibidor de C3 dirigido en fase de investigación llamado pegcetacoplan en adultos que presentan recurrencia de C3G o MPGN después del trasplante renal.

El estudio NOBLE investiga si el pegcetacoplan tiene un efecto sobre la acumulación de la proteína C3 del complemento en el riñón que causa daño renal.

Es posible que pueda participar si:

  • Tiene al menos 18 años
  • Se ha sometido a un trasplante renal
  • Está experimentando una recurrencia de C3G o MPGN en el riñón trasplantado, confirmada mediante una biopsia renal. La biopsia renal puede realizarse como parte del estudio
  • Tiene presencia de proteinuria significativa (proteína en la orina) confirmada mediante recolección de orina de 24 horas durante el proceso de selección
  • Tiene una función renal de normal a moderadamente reducida según lo indicado por una filtración glomerular estimada (TFG) de al menos 30 ml/min/1,73 m2
  • Se dispone a utilizar métodos anticonceptivos hasta al menos 3 meses después de la última dosis del medicamento en investigación

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El estudio NOBLE no es para personas con C3G o MPGN que:

  • Tienen menos de 18 años
  • No se han sometido a un trasplante renal
  • Tienen o han padecido hepatitis B, hepatitis C o VIH
  • Están embarazadas o en período de lactancia

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El medicamento en investigación de este estudio se denomina pegcetacoplan. Se administra mediante una aguja debajo de la piel (por vía subcutánea) dos veces por semana en casa.

En investigación significa que el pegcetacoplan no está aprobado por ninguna autoridad de salud para el tratamiento de C3G o MPGN.

En un estudio independiente ya en curso, el medicamento en investigación (pegcetacoplan) se está evaluando en personas con C3G que no se han sometido a un trasplante renal. En función de los datos iniciales de ese ensayo clínico, se tomó la decisión de evaluar también el pegcetacoplan en personas con C3G o MPGN que tienen recurrencia en un riñón trasplantado.

Después de completar el período de selección para confirmar que puede participar en el estudio, se le asignará aleatoriamente (al azar) a uno de los dos grupos de tratamiento.

  • Grupo 1: Recibirá pegcetacoplan durante todo el estudio (hasta 1 año). Hay una probabilidad de 3 entre 4 (75 %) de ser asignado a este grupo.
  • Grupo 2: Continuará con su tratamiento actual durante las primeras 12 semanas (3 meses) del estudio y luego pasará a recibir pegcetacoplan durante las 40 semanas restantes (9 meses) del estudio. Hay una probabilidad de 1 entre 4 (25 %) de ser asignado a este grupo.

Aunque los participantes del estudio conocerán su asignación al grupo de tratamiento del estudio, no tendrán la opción de elegir su grupo.

Los participantes del estudio que completen el período de tratamiento del estudio de 1 año pueden ingresar en un estudio de extensión a largo plazo en el que seguirán recibiendo el medicamento en investigación. De otro modo, ingresarán en un período de seguimiento de 6 meses después de su última dosis del medicamento en investigación.

Sí. Los participantes pueden someterse a una biopsia como parte de la selección para el estudio para confirmar que tienen una recurrencia del C3G o MPGN a menos que se sometieran a una biopsia renal en las 12 semanas (3 meses) siguientes a la asignación a un grupo de tratamiento del estudio y la biopsia cumpla con los requisitos del estudio.

Se realizará una biopsia renal a todos los participantes del estudio en la semana 12 y otra vez en la semana 52 (1 año). El objetivo de estas biopsias es determinar si el medicamento en investigación es capaz de reducir o no el daño en los riñones causados por el C3G/MPGN.

No es necesario realizar biopsias renales durante el estudio de extensión a largo plazo.

El médico del estudio lo analizará con usted con más detalle.

Después de completar el período de selección, la participación en el estudio durará aproximadamente 18 meses (1,5 años). Esto incluye:

  • Período de tratamiento del estudio de 1 año
  • Período de seguimiento de 24 semanas (6 meses) después de la última dosis de pegcetacoplan

Los participantes del estudio que obtengan beneficios desde el punto de vista médico del medicamento en investigación podrán participar en un estudio de extensión a largo plazo después de completar el período de tratamiento del estudio de 1 año, en el que seguirán recibiendo pegcetacoplan.

Los participantes del estudio tendrán aproximadamente 14 visitas al centro durante el período de tratamiento del estudio de 1 año y 6 visitas durante el período de seguimiento de 6 meses. Para aquellos que se incorporen al estudio de extensión a largo plazo, habrá visitas al centro aproximadamente cada 3 meses.

Es posible que los participantes en el estudio dispongan de un reembolso o de apoyo para viajes pagados por adelantado.

Sí, los participantes del estudio completarán las recolecciones de orina en casa durante el estudio. Se pedirá a los participantes que lleven estas muestras a cada visita del estudio. Cuando se necesite una recolección, pero no esté programada una visita del estudio, se utilizará un servicio de mensajería para recoger las muestras en su casa.

Todas las pruebas y evaluaciones relacionadas con el estudio y el medicamento en investigación se proporcionarán sin costo alguno para los participantes del estudio. El equipo del estudio puede proporcionar información más detallada. Además, es posible que los participantes en el estudio dispongan de un reembolso o de apoyo para viajes pagados por adelantado.

No, conectarse con un centro no lo obliga a participar ni garantiza su elegibilidad para participar en el estudio. La participación en este o en cualquier ensayo clínico es completamente voluntaria. Si decide participar en un estudio clínico, es siempre libre de retirarse en cualquier momento sin ninguna penalización ni efecto sobre su atención médica futura.

En caso de que la COVID-19 o las restricciones relacionadas con la pandemia afecten la capacidad de los participantes para acudir a la clínica para las visitas del estudio, el médico del estudio comentará las opciones disponibles con los participantes.

Ubicación y contacto del centro

Conéctese a un centro de investigación para ver si puede ser elegible para participar en el estudio NOBLE

Para ponerse en contacto con un centro de investigación NOBLE, seleccione la ubicación más adecuada para usted y, a continuación, envíe su información de contacto. El centro de investigación se pondrá en contacto con usted en un plazo de 10 días hábiles. Envíe su información solamente a 1 ubicación.

Puede haber apoyo para viajes para las visitas relacionadas con el estudio para los participantes del estudio. El centro del estudio de investigación que seleccione puede proporcionar más información sobre esto.

Si usted es un médico que desea saber más sobre el estudio, complete el siguiente formulario para hablar con un centro de investigación NOBLE o póngase en contacto con el patrocinador por correo electrónico al ClinicalTrials@Apellis.com.

Ubicaciones del centro

Seleccione el centro más conveniente para usted y, a continuación, complete la Información de contacto en el formulario a continuación

Información de contacto

Complete el siguiente formulario. Se requiere contestar todas las respuestas. Haga clic en “Enviar” cuando haya terminado.

Comprensión del estudio clínico

¿Qué es el estudio clínico? ¿Qué son los ensayos clínicos?

La investigación clínica es el proceso de estudiar enfermedades y desarrollar medicamentos para prevenir, tratar o ayudar a aliviar los síntomas provocados por diferentes afecciones médicas. Antes de que un medicamento pueda estar ampliamente disponible, se debe probar en una serie de ensayos clínicos o estudios de investigación clínica. El medicamento que se está estudiando o probando en un ensayo clínico se denomina medicamento en investigación.

La mayoría de los ensayos clínicos reclutan voluntarios para participar en el estudio. Los voluntarios se monitorean estrechamente para seguir los efectos de un medicamento en investigación sobre su salud y esa información es utilizada por las autoridades de salud para determinar si el medicamento en investigación es seguro y eficaz, y si debe aprobarse para su uso médico general.

¿Cómo funcionan los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos suelen pasar por 3 fases antes de que un medicamento en investigación se pueda autorizar para su uso general:

Fase 1
Los voluntarios sanos reciben el medicamento en investigación para ayudar a los investigadores a estudiar su seguridad inicial y a comprender cómo el organismo procesa el fármaco. Después de evaluar los resultados iniciales de voluntarios sanos, algunos ensayos en fase 1 incluirán a continuación personas con la enfermedad.
Fase 2
El medicamento en investigación se administra a un pequeño número de personas con la enfermedad para saber más sobre cuán seguro es y cómo lo procesa el organismo. Estos ensayos también pueden evaluar diferentes dosis para determinar cuál debería estudiarse en ensayos futuros.
Fase 3
Estos ensayos incluyen un mayor número de personas y están destinados a generar suficiente información para establecer si el medicamento en investigación puede administrarse de forma segura y si proporciona un beneficio suficiente para ponerlo a disposición del público.

NOBLE es un estudio en Fase 2

¿Por qué participan las personas en estudios de investigación clínica?

Los participantes en ensayos clínicos pueden tener un impacto en las vidas de otras personas ayudando a los investigadores a impulsar en la ciencia médica, desarrollar opciones de tratamiento y comprender mejor la enfermedad.

Es importante recordar que los ensayos clínicos implican ciertos riesgos:

  • Puede haber información limitada sobre la seguridad o efectividad de un medicamento en investigación, incluido si funciona, o qué efectos secundarios podría causar.
  • Es posible que los participantes no vean mejoría o que la mejoría pueda tardar varios meses o más en aparecer.
  • Existe la posibilidad de que la afección del participante incluso empeore.

Conéctese a un centro de investigación NOBLE participante

Por estos motivos, los participantes en el ensayo se someten a una cuidadosa selección y monitorización a lo largo del ensayo.

Algunos participantes del ensayo también sienten que el tiempo adicional y el apoyo que reciben de los médicos del estudio y los investigadores durante el estudio les ayuda a aprender más sobre su afección. Cualquiera que sea la motivación para unirse a un estudio, la participación es totalmente voluntaria y los participantes pueden decidir abandonar el estudio en cualquier momento, por cualquier motivo, si cambian de opinión.

Comprensión de los términos del estudio clínico

La terminología de la investigación clínica puede resultar intimidante. Hemos creado este glosario del lenguaje del ensayo clínico para ayudarle a entender algunos de los términos clave:

Término Definición
Participantes del estudio clínico Personas que otorgan su consentimiento voluntariamente para participar en un estudio clínico y que cumplen todos los requisitos de elegibilidad.
Requisitos de elegibilidad Los requisitos que uno debe cumplir para participar en un ensayo clínico. Estos pueden incluir edad, diagnóstico, tratamientos actuales y previos, alergias, antecedentes médicos y otras afecciones.
Comité Independiente de Ética (IRB) o Junta de Revisión Institucional (IEC) Comités independientes formados por expertos médicos y público en general, que revisan, aprueban y monitorean todos los aspectos de los estudios de investigación clínica con personas. Estos grupos garantizan que los protocolos del estudio cumplan todas las normativas pertinentes y que se protejan los derechos y el bienestar de todos los participantes.
Formulario de consentimiento informado (ICF) Documento escrito importante que forma parte de un mayor análisis sobre el consentimiento con el personal del estudio. El ICF describe el estudio, incluidos los procedimientos relacionados con el estudio, los plazos y los posibles riesgos y beneficios. Al firmar el ICF, los pacientes aceptan participar. Los padres/madres o tutores deben firmar por los menores para que participen en un ensayo clínico; sin embargo, es posible que se le pida al niño que firme un “formulario de asentimiento” simplificado para demostrar que entiende lo que se le pide y que está participando voluntariamente.
Medicamento o fármaco en investigación El fármaco o medicamento que se está estudiando en un ensayo clínico. Normalmente, este medicamento aún no está aprobado para el uso general para la afección que se está estudiando.
Medicamento o fármaco del estudio Este término se puede utilizar para describir el medicamento en investigación u otro tratamiento del estudio (como el placebo) que un participante puede recibir mientras participa en el estudio.
Abierto, extensión abierta En un estudio abierto, o una extensión abierta (continuación del estudio), tanto el personal del estudio como el participante sabrán a qué grupo de tratamiento se le ha asignado o qué tratamiento del estudio se está administrando.
Simple ciego En un estudio simple ciego, el participante del estudio no conoce el grupo de tratamiento del estudio al que se le ha asignado, pero el personal del estudio sí lo sabe.
Doble ciego En un estudio doble ciego, ni el participante ni el personal del estudio saben a qué grupo de tratamiento del estudio se ha asignado el participante, pero el personal del estudio puede averiguarlo en caso de emergencia.
Placebo Sustancia que tiene el mismo aspecto que el medicamento en investigación, pero que no contiene ningún principio activo. Los placebos se utilizan para comparar la efectividad del medicamento en investigación contra ningún tratamiento. Esto es importante para corregir el “efecto placebo” cuando las personas se sienten mejor porque creen que están tomando un medicamento, incluso si el medicamento no hace ningún efecto.
Protocolo Un plan detallado que describe el propósito de un estudio, cómo se realizará el estudio, quién puede participar, el medicamento en investigación que se administrará y cómo se monitorearán los efectos.
Aleatorización Los ensayos clínicos aleatorizados asignan a los participantes al azar a grupos o cohortes dentro del ensayo, con cada grupo que recibe un régimen de tratamiento del estudio diferente. Los diferentes regímenes pueden incluir el medicamento en investigación, un placebo, una terapia alternativa o alguna combinación de ellos.

La aleatorización es importante para recopilar resultados claros y sin sesgo. No todos los estudios incluyen placebos, terapias alternativas o aleatorización. Si se aleatoriza un estudio en concreto, se informará a los pacientes antes de que acepten participar.
Personal del estudio o equipo del centro del estudio Los médicos, el personal de enfermería y otros profesionales que llevan a cabo un estudio en una clínica o un hospital en particular. Los médicos también pueden ser denominados investigadores para el estudio.