NOBLE: Uno studio di ricerca clinica per persone con C3G o MPGN ricorrente dopo un trapianto di rene

NOBLE è uno studio di ricerca clinica che valuta la sicurezza e l’efficacia di un farmaco sperimentale in soggetti adulti con C3G o MPGN* ricorrente in un rene trapiantato.

*Glomerulopatia C3 (C3G) e glomerulonefrite membrano-proliferativa da immunocomplessi (IC-MPGN o MPGN)

Informazioni sullo Studio NOBLE

Questo studio sta valutando la sicurezza e l’efficacia di un inibitore di C3 mirato sperimentale denominato pegcetacoplan, in soggetti adulti che manifestano recidiva di C3G o MPGN dopo un trapianto di rene.

Lo studio NOBLE è volto a valutare se pegcetacoplan ha un effetto sull’accumulo di proteine del complemento C3 nei reni, che provoca un danno renale.

Lei potrebbe essere idoneo/a a partecipare se:

  • Ha almeno 18 anni di età
  • Ha ricevuto un trapianto di rene
  • Sta manifestando una recidiva di C3G o MPGN nel rene trapiantato, confermata da una biopsia renale. La biopsia renale potrebbe essere eseguita come parte dello studio
  • Presenta una proteinuria (proteine nelle urine) significativa, confermata mediante raccolta di urine delle 24 ore durante il processo di screening
  • Presenta una compromissione della funzionalità renale da normale a moderata, come indicato dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (estimated Glomerular Filtration Rate, eGFR) di almeno 30 ml/min/1,73 m2
  • È disposto/a a utilizzare un metodo contraccettivo per almeno 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco sperimentale

Ulteriori criteri verranno valutati presso il centro di ricerca per confermare l’idoneità.

Lo studio NOBLE non è adatto per le persone con C3G o MPGN che:

  • Hanno meno di 18 anni di età
  • Non hanno ricevuto un trapianto di rene
  • Hanno, o hanno avuto, epatite B, epatite C o HIV
  • Sono attualmente in gravidanza o allattamento

Ulteriori criteri verranno valutati presso il centro di ricerca per confermare l’idoneità.

Il farmaco sperimentale in questo studio è chiamato pegcetacoplan. Viene somministrato tramite un ago inserito sotto la pelle (per via sottocutanea) due volte a settimana, a casa.

Sperimentale significa che pegcetacoplan non è approvato da alcuna autorità sanitaria per il trattamento di C3G o MPGN.

In uno studio separato già in corso, il farmaco sperimentale (pegcetacoplan) viene valutato in persone con C3G che non hanno ricevuto un trapianto di rene. Sulla base dei dati iniziali di tale sperimentazione clinica, è stata presa la decisione di valutare pegcetacoplan anche in persone con C3G o MPGN con recidiva in un rene trapiantato.

Dopo aver completato il periodo di screening per confermare che Lei è in grado di partecipare allo studio, verrà assegnato/a casualmente (randomizzato/a) a uno dei due gruppi di trattamento.

  • Gruppo 1: Riceverà pegcetacoplan, per l’intera durata dello studio (fino a 1 anno). Vi sono 3 probabilità su 4 (75%) di essere assegnati a questo gruppo.
  • Gruppo 2: Continuerà l’attuale trattamento per le prime 12 settimane (3 mesi) dello studio e poi passerà a ricevere pegcetacoplan per le restanti 40 settimane (9 mesi) dello studio. Vi è 1 probabilità su 4 (25%) di essere assegnati a questo gruppo.

Anche se i partecipanti allo studio sapranno qual è il proprio gruppo di assegnazione al trattamento dello studio, non avranno la possibilità di scegliere il proprio gruppo.

I partecipanti allo studio che completano il periodo di trattamento della durata di 1 anno possono entrare in uno studio di estensione a lungo termine e continuare a ricevere il farmaco sperimentale. In caso contrario, entreranno in un periodo di follow-up di 6 mesi dopo la loro ultima dose del farmaco sperimentale.

Sì. I partecipanti possono essere sottoposti a una biopsia come parte dello screening per lo studio, al fine di confermare la presenza di una recidiva di C3G o MPGN, a meno che non siano stati sottoposti a una biopsia renale entro 12 settimane (3 mesi) prima dell’assegnazione a un gruppo di trattamento dello studio e a condizione che la biopsia soddisfi i requisiti dello studio.

Tutti i partecipanti allo studio dovranno sottoporsi a una biopsia renale alla Settimana 12 e, nuovamente, alla Settimana 52 (1 anno). Lo scopo di queste biopsie è determinare se il farmaco sperimentale sia in grado o meno di ridurre i danni ai reni causati da C3G/MPGN.

Non sono richieste biopsie renali durante lo studio di estensione a lungo termine.

Il medico dello studio ne parlerà con Lei più in dettaglio.

Dopo aver completato il periodo di screening, la partecipazione allo studio durerà circa 18 mesi (1,5 anni). Ciò include:

  • 1 anno di periodo di trattamento dello studio
  • Un periodo di follow-up dello studio della durata di 24 settimane (6 mesi) dopo l’ultima dose di pegcetacoplan

I partecipanti allo studio che staranno traendo beneficio clinico dal farmaco sperimentale potrebbero essere in grado di partecipare a uno studio di estensione a lungo termine dopo aver completato il periodo di trattamento dello studio della durata di 1 anno, in cui continueranno a ricevere pegcetacoplan.

I partecipanti allo studio dovranno sottoporsi a circa 14 visite in clinica durante il periodo di trattamento dello studio della durata di 1 anno, e a 6 visite durante il periodo di follow-up della durata di 6 mesi. Per coloro che partecipano allo studio di estensione a lungo termine, le visite in clinica sono previste ogni 3 mesi circa.

Per i partecipanti allo studio potrebbe essere disponibile un rimborso o un sussidio prepagato per le spese di viaggio.

Sì, i partecipanti allo studio raccoglieranno dei campioni di urine a casa durante lo studio. Ai partecipanti sarà chiesto di portarli con sé a ogni visita dello studio. Quando è necessaria una raccolta ma non è programmata una visita dello studio, sarà usato un corriere per il ritiro dei campioni a casa.

Tutti gli esami e le valutazioni correlati allo studio, nonché il farmaco sperimentale, saranno forniti gratuitamente ai partecipanti dello studio. Il personale dello studio può fornire informazioni più dettagliate. Inoltre, per i partecipanti allo studio può essere disponibile un rimborso o un sussidio prepagato per le spese di viaggio.

No, contattare un centro non La obbliga a partecipare, né garantisce la Sua idoneità a partecipare allo studio. La partecipazione a questa o a qualsiasi sperimentazione clinica è completamente volontaria. Se decide di partecipare a uno studio di ricerca, è sempre libero/a di ritirarsi in qualsiasi momento senza incorrere in alcuna penalizzazione o effetto sulle Sue cure mediche future.

Qualora il COVID-19 o le restrizioni relative alla pandemi influenzino la capacità dei partecipanti di recarsi in clinica per le visite dello studio, il medico dello studio parlerà con i partecipanti delle altre opzioni disponibili.

Sedi dei centri e contatti

Contatti un centro di ricerca per vedere se possa essere idoneo/a a partecipare allo studio NOBLE

Per contattare un centro di ricerca NOBLE, selezioni la sede più comoda per Lei e invii quindi i Suoi recapiti. Il centro di ricerca La contatterà entro 10 giorni lavorativi. Invii le Sue informazioni solo a 1 sede.

Per i partecipanti allo studio potrebbe essere disponibile un supporto per le spese di viaggio per le visite correlate allo studio. Il centro dello studio di ricerca che Lei seleziona può fornire maggiori informazioni in merito.

Se Lei è un medico che desidera ulteriori informazioni sullo studio, compili il modulo riportato di seguito per parlare con un centro di ricerca NOBLE, o contatti lo Sponsor inviando un’e-mail a ClinicalTrials@Apellis.com.

Sedi dei centri

Selezioni il centro più comodo per Lei, quindi compili il modulo dei recapiti riportato di seguito

Recapiti

Compili il modulo riportato di seguito. Tutte le risposte sono obbligatorie. Una volta compilato, clicchi su “Invia”.

Comprendere la ricerca clinica

Che cos’è una ricerca clinica? Che cosa sono le sperimentazioni cliniche?

La ricerca clinica è il processo di studio delle malattie e di sviluppo di farmaci per cercare di prevenire, trattare o aiutare ad alleviare i sintomi causati da diverse patologie. Prima che un farmaco possa diventare ampiamente disponibile, deve essere testato in una serie di sperimentazioni cliniche, o studi di ricerca clinica. Il farmaco che viene studiato o testato in una sperimentazione clinica viene chiamato farmaco sperimentale.

La maggior parte delle sperimentazioni cliniche recluta dei volontari che partecipino allo studio. Questi volontari vengono strettamente monitorati per valutare gli effetti di un farmaco sperimentale sul loro stato di salute, e tali informazioni vengono usate dalle autorità sanitarie per stabilire se il farmaco sperimentale sia sicuro ed efficace, e se possa essere approvato per l’uso medico generale.

Come funzionano gli studi clinici?

Gli studi clinici passano di solito attraverso 3 fasi prima che un farmaco sperimentale possa essere approvato per l’uso generale:

Fase 1
I volontari sani ricevono il farmaco sperimentale per aiutare i ricercatori a studiare la sua sicurezza iniziale, e per comprendere il modo in cui il farmaco viene elaborato dall’organismo. Dopo che i primi risultati provenienti da volontari sani sono stati valutati, alcune sperimentazioni di fase 1 includono a questo punto persone affette dalla malattia.
Fase 2
Il farmaco sperimentale viene somministrato a un piccolo numero di persone affette dalla malattia per ottenere maggiori conoscenze su quanto sia sicuro e su come viene elaborato dall’organismo. Questi studi possono anche valutare diversi dosaggi per determinare quali debbano essere ulteriormente studiati in sperimentazioni future.
Fase 3
Queste sperimentazioni cliniche includono un numero più ampio di persone e hanno lo scopo di generare informazioni sufficienti per stabilire se il farmaco sperimentale possa essere somministrato in sicurezza, e se fornisca un beneficio sufficiente per essere reso disponibile al pubblico.

NOBLE è uno studio di fase 2

Perché le persone partecipano agli studi di ricerca clinica?

I partecipanti alle sperimentazioni cliniche possono avere un impatto sulla vita degli altri, aiutando i ricercatori nel far progredire la scienza medica, sviluppare opzioni di trattamento e comprendere meglio la malattia.

È importante ricordare che gli studi clinici comportano alcuni rischi:

  • Possono esservi informazioni limitate sulla sicurezza o l’efficacia di un farmaco sperimentale, tra cui se funzioni o meno o gli effetti collaterali che potrebbe causare.
  • I partecipanti potrebbero non notare alcun miglioramento, o il miglioramento potrebbe richiedere diversi mesi o più prima di comparire.
  • Vi è anche la possibilità che la condizione di un partecipante possa persino peggiorare.

Contatti un centro di ricerca che partecipa a NOBLE

Per questi motivi, i partecipanti alle sperimentazioni sono sottoposti ad accurati screening e monitorati per tutta la durata della sperimentazione.

Inoltre, alcuni partecipanti alle sperimentazioni ritengono che l’ulteriore tempo e supporto che ricevono dai medici e dagli sperimentatori durante lo studio li aiuti a ottenere maggiori conoscenze sulla propria condizione. Qualunque sia la motivazione per partecipare a uno studio, la partecipazione è completamente volontaria, e i partecipanti possono scegliere di abbandonare lo studio in qualsiasi momento, per qualsiasi motivo, qualora cambiassero idea.

Comprendere i termini della ricerca clinica

La terminologia relativa alla ricerca clinica può risultare complessa. Abbiamo creato questo glossario sulla terminologia della sperimentazione clinica per aiutarLa a comprendere alcuni dei termini principali:

Termine Definizione
Partecipanti alla sperimentazione clinica Persone che acconsentono volontariamente a prendere parte a una sperimentazione clinica e che soddisfano tutti i criteri di eleggibilità.
Criteri di eleggibilità I requisiti che una persona deve soddisfare per partecipare a una sperimentazione clinica. Questi possono includere età, diagnosi, trattamenti attuali e precedenti, allergie, anamnesi medica e altre condizioni.
Comitato etico indipendente (CEI) Comitato indipendente costituito da esperti medici e membri del pubblico generale, che esamina, approva e monitora tutti gli aspetti degli studi di ricerca clinica che coinvolgono le persone. Questi gruppi garantiscono che i protocolli dello studio si attengano a tutte le normative pertinenti, e che i diritti e il benessere di tutti i partecipanti siano protetti.
Modulo di consenso informato (Informed Consent Form, ICF) Un importante documento scritto, che è parte di una più ampia discussione sul consenso informato con il personale dello studio. Il modulo di consenso informato descrive lo studio, compresi le procedure, le tempistiche e i potenziali rischi e benefici correlati allo studio. Firmando il modulo di consenso informato, i pazienti accettano di partecipare. I genitori o tutori devono firmare affinché i minorenni possano partecipare a una sperimentazione clinica, tuttavia al bambino potrebbe essere chiesto di firmare una versione semplificata, detta “Modulo di assenso”, per mostrare che comprende cosa gli viene richiesto e che sta partecipando volontariamente.
Medicinale o farmaco sperimentale Il farmaco o il medicinale che viene studiato in una sperimentazione clinica. Di solito, questo farmaco non è ancora approvato per l’uso generale da parte di chi è affetto dalla patologia oggetto di studio.
Medicinale o farmaco dello studio Questo termine può essere usato per descrivere il farmaco sperimentale o un altro trattamento dello studio (come un placebo) che un partecipante potrebbe ricevere durante lo studio.
Studio in aperto, estensione in aperto In uno studio in aperto, o di estensione in aperto (continuazione dello studio) sia il personale dello studio che il partecipante sapranno a quale gruppo di trattamento quest’ultimo è stato assegnato, o quale trattamento dello studio viene somministrato.
Singolo cieco In uno studio in singolo cieco, il partecipante allo studio non sa a quale gruppo di trattamento dello studio è stato assegnato, ma il personale dello studio ne è a conoscenza.
Doppio cieco In uno studio in doppio cieco, né il partecipante né il personale dello studio sanno a quale gruppo di trattamento dello studio il partecipante è stato assegnato, ma il personale dello studio può scoprirlo in caso di emergenza.
Placebo Una sostanza che ha lo stesso aspetto del farmaco sperimentale ma non contiene alcun principio attivo farmacologico. I placebo vengono utilizzati per confrontare l’efficacia del farmaco sperimentale rispetto all’assenza di trattamento. Questo è importante per correggere l’“effetto placebo” che si verifica quando le persone si sentono meglio perché pensano assumere un medicinale, anche se il medicinale non ha alcun effetto.
Protocollo Un programma dettagliato che descrive lo scopo di uno studio, la modalità con cui sarà condotto, chi può parteciparvi, il farmaco sperimentale che sarà somministrato e la modalità con cui gli effetti saranno monitorati.
Randomizzazione Le sperimentazioni cliniche randomizzate assegnano i partecipanti in modo casuale a gruppi o coorti nell’ambito della sperimentazione, e ciascun gruppo riceve un diverso regime di trattamento dello studio. I diversi regimi possono includere il farmaco sperimentale, un placebo, una terapia alternativa o una combinazione di questi.

La randomizzazione è importante per ottenere risultati chiari e imparziali. Non tutti gli studi prevedono placebo, terapie alternative o randomizzazione. Se un particolare studio è randomizzato, i pazienti ne saranno messi al corrente prima di acconsentire a partecipare.
Personale dello studio o personale del centro dello studio I medici, gli infermieri e altri professionisti che stanno conducendo uno studio presso una particolare in clinica od ospedale. I medici dello studio possono essere indicati anche come sperimentatori.