NOBLE: Ensayo clínico para personas con GC3 o GNMP recurrente tras un trasplante de riñón

NOBLE es un ensayo clínico que evalúa la seguridad y eficacia de un medicamento en investigación en adultos con GC3 o GNMP* recurrente en un riñón trasplantado.

*Glomerulopatía C3 (GC3) y glomerulonefritis membranoproliferativa mediada por inmunocomplejos (GNMP-IC o GNMP)

Acerca del ensayo NOBLE

Este estudio evalúa la seguridad y eficacia de un inhibidor de C3 dirigido en fase de investigación llamado pegcetacoplan en adultos que presentan recidiva de la GC3 o GNMP tras el trasplante renal.

El ensayo NOBLE investiga si pegcetacoplan tiene efecto en la acumulación de la proteína C3 del complemento en el riñón que causa el daño renal.

Es posible que pueda participar si:

  • Es mayor de 18 años.
  • Se ha sometido a un trasplante de riñón.
  • Está experimentando una recidiva de la GC3 o GNMP en el riñón trasplantado confirmada mediante una biopsia renal. La biopsia renal puede realizarse como parte del estudio.
  • Presenta proteinuria significativa (proteína en la orina) confirmada mediante recogida de orina durante 24 horas durante el proceso de selección.
  • Presenta una función renal de normal a moderadamente reducida según lo indicado por un índice de filtración glomerular (TFGe) de al menos 30 ml/min/1,73 m2.
  • Está dispuesto a utilizar métodos anticonceptivos hasta al menos 3 meses tras la última dosis del medicamento en investigación.

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El estudio NOBLE no es para personas con GC3 o GNMP que:

  • Son menores de 18 años.
  • No se han sometido a un trasplante de riñón.
  • Padecen o han padecido hepatitis B, hepatitis C o infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  • Están embarazadas o en periodo de lactancia.

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El medicamento en investigación de este estudio se llama pegcetacoplan. Se administra mediante una aguja por debajo de la piel (por vía subcutánea) dos veces por semana en casa.

“En investigación” significa que pegcetacoplan no ha sido autorizado por ninguna autoridad sanitaria para el tratamiento de la GC3 o GNMP.

En un estudio independiente ya en curso, el medicamento en investigación (pegcetacoplan) se está evaluando en personas con GC3 que no se han sometido a un trasplante de riñón. A partir de los datos iniciales de ese ensayo clínico, se tomó la decisión de evaluar también pegcetacoplan en personas con GC3 o GNMP que presentan recidiva en un riñón trasplantado.

Tras completar la fase de selección para confirmar que puede participar en el estudio, se le asignará al azar (aleatorizará) a uno de los dos grupos de tratamiento.

  • Grupo 1: Recibirá pegcetacoplan durante todo el estudio (hasta 1 año). Hay una probabilidad de 3 entre 4 (75 %) de ser asignado a este grupo.
  • Grupo 2: Continuará con su tratamiento actual durante las primeras 12 semanas (3 meses) del estudio y luego pasará a recibir pegcetacoplan durante las 40 semanas restantes (9 meses) del estudio. Hay una probabilidad de 1 entre 4 (25 %) de ser asignado a este grupo.

Aunque los participantes del estudio conocerán cuál es su asignación al grupo de tratamiento del estudio, no tendrán la opción de elegir el grupo.

Los participantes del estudio que completen el periodo de tratamiento del estudio de 1 año pueden entrar en un estudio de extensión a largo plazo en el que seguirán recibiendo el medicamento en investigación. De lo contrario, entrarán en un periodo de seguimiento de 6 meses tras su última dosis del medicamento en investigación.

Sí. Los participantes podrán someterse a una biopsia como parte de la selección del estudio para confirmar la recidiva de la GC3 o GNMP a menos que se hayan sometido a una biopsia renal en las 12 semanas (3 meses) anteriores a la asignación del grupo de tratamiento del estudio y la biopsia cumpla los requisitos del estudio.

Se realizará una biopsia renal a todos los participantes del estudio en la semana 12 y de nuevo en la semana 52 (1 año). El objetivo de estas biopsias es determinar si el medicamento en investigación es capaz de reducir o no el daño en los riñones provocado por la GC3/GNMP.

No es necesario realizar biopsias renales durante el estudio de extensión a largo plazo.

El médico del estudio lo comentará con usted con más detalle.

Tras completar la fase de selección, la participación en el estudio durará aproximadamente 18 meses (1,5 años). Esto incluye:

  • Periodo de tratamiento del estudio de 1 año.
  • Periodo de seguimiento de 24 semanas (6 meses) tras la última dosis de pegcetacoplan.

Los participantes del estudio que estén recibiendo un beneficio médico del medicamento en investigación pueden participar en un estudio de extensión a largo plazo tras completar el periodo de tratamiento de 1 año, en el que seguirán recibiendo pegcetacoplan.

Los participantes del estudio tendrán aproximadamente 14 visitas al centro durante el periodo de tratamiento del estudio de 1 año y 6 visitas durante el periodo de seguimiento de 6 meses. Aquellos que se incorporen al estudio de extensión a largo plazo tendrán visitas al centro aproximadamente cada 3 meses.

Es posible que se disponga de reembolsos o ayudas prepagadas para los traslados de los participantes del estudio.

Sí, los participantes del estudio recogerán su orina en casa durante el estudio. Se pedirá a los participantes que la traigan a cada visita del estudio. Cuando se necesite una recogida pero no está programada una visita del estudio, se utilizará un servicio de mensajería para recogerla en su casa.

Todas las pruebas y evaluaciones relacionadas con el estudio y el medicamento en investigación se proporcionarán sin coste alguno para los participantes del estudio. El personal del estudio le puede facilitar información más detallada. Además, es posible que se disponga de reembolsos o ayudas prepagadas para los traslados de los participantes del estudio.

No, su vínculo con un centro no le obliga a participar ni garantiza su aptitud para participar en el estudio. La participación en este o en cualquier otro ensayo clínico es completamente voluntaria. Aunque decida participar en un estudio clínico, usted siempre es libre de retirarse en cualquier momento, sin que ello suponga un menoscabo de su asistencia sanitaria en el futuro.

En caso de que la COVID-19 o las restricciones relacionadas con la pandemia afecten a la capacidad de los participantes para acudir a las visitas del estudio en el centro médico, el médico del estudio comentará con los participantes las opciones disponibles.

Ubicaciones y datos de contacto del centro

Póngase en contacto con un centro de investigación para comprobar si puede ser apto para participar en el ensayo NOBLE.

Para ponerse en contacto con un centro de investigación de NOBLE, seleccione la ubicación más adecuada para usted y, a continuación, envíe sus datos de contacto. El centro de investigación se pondrá en contacto con usted en un plazo de 10 días laborables. Envíe sus datos solo a 1 ubicación.

Es posible que los participantes del estudio dispongan de ayudas para los desplazamientos de las visitas relacionadas con el estudio. El centro del estudio clínico que seleccione le puede facilitar más información.

Si usted es un médico que desea más información sobre el estudio, rellene el siguiente formulario para hablar con un centro de investigación de NOBLE o póngase en contacto con el promotor enviando un correo electrónico a ClinicalTrials@Apellis.com.

Ubicaciones del centro

Seleccione el centro más idóneo para usted y, a continuación, rellene el formulario de Datos de contacto siguiente

Datos de contacto

Rellene el siguiente formulario. Es necesario rellenar todos los datos. Haga clic en “Enviar” cuando haya terminado.

Comprender los estudios clínicos

¿Qué es un estudio clínico? ¿Qué son los ensayos clínicos?

Un estudio clínico es el proceso de estudiar enfermedades y desarrollar medicamentos para prevenir, tratar o ayudar a aliviar los síntomas causados por distintas dolencias. Antes de que un medicamento pueda estar disponible de manera generalizada, se debe probar en una serie de ensayos clínicos o estudios clínicos. El medicamento que se está estudiando o probando en un ensayo clínico se llama medicamento en investigación.

La mayoría de los ensayos clínicos reclutan voluntarios para participar en el estudio. Se hace un seguimiento riguroso de los voluntarios para controlar los efectos de un medicamento en investigación sobre su salud, y las autoridades sanitarias usan esa información para determinar si el medicamento en investigación es seguro y eficaz, y si debe aprobarse para su uso médico general.

¿Cómo funcionan los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos suelen pasar por 3 fases antes de que un medicamento en investigación se pueda autorizar para su uso general:

Fase I
Los voluntarios sanos reciben el medicamento en investigación para ayudar a los investigadores a estudiar su seguridad inicial y a comprender cómo el organismo procesa el fármaco. Tras evaluar los resultados iniciales de voluntarios sanos, algunos ensayos en fase I incluyen a continuación personas con la enfermedad.
Fase II
El medicamento en investigación se administra a un pequeño número de personas con la enfermedad para saber más acerca de su seguridad y conocer cómo lo procesa el organismo. "En estos ensayos también se pueden evaluar diferentes dosis para determinar cuál debería estudiarse en ensayos futuros.
Fase III
Estos ensayos incluyen un mayor número de personas y están destinados a generar suficiente información para determinar si el medicamento en investigación puede administrarse de forma segura y si proporciona un beneficio suficiente como para ponerlo a disposición del público.

NOBLE es un estudio en fase II

¿Por qué las personas participan en estudios clínicos?

Los participantes en ensayos clínicos pueden tener influencia en las vidas de otras personas ayudando a los investigadores a avanzar en la ciencia médica, a desarrollar opciones de tratamiento y a comprender mejor la enfermedad.

Es importante recordar que los ensayos clínicos implican ciertos riesgos:

  • Es posible que la información sobre la seguridad o eficacia del medicamento en investigación sea escasa, incluyendo si funciona en todas las personas o qué efectos secundarios podría causar.
  • Puede que los participantes no vean mejoría o que la mejoría tarde varios meses o más en aparecer.
  • Incluso existe la posibilidad de que empeore la afección del participante.

Póngase en contacto con un centro de investigación participante en NOBLE

Por estos motivos, los participantes en el ensayo se someten a una selección y control rigurosos a lo largo del ensayo.

Algunos participantes del ensayo también creen que el tiempo adicional y el apoyo que reciben de los médicos del estudio y los investigadores durante el estudio les ayuda a aprender más sobre su afección. Independientemente de la motivación para unirse a un estudio, la participación es totalmente voluntaria y los participantes pueden decidir abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo si cambian de opinión.

Comprender los términos de los estudios clínicos

La terminología de los estudios clínicos puede intimidar. Hemos creado este glosario basado en el lenguaje de los ensayos clínicos para ayudarle a entender algunos de los términos clave:

Término Definición
Participantes en ensayos clínicos Personas que dan su consentimiento voluntariamente para participar en un ensayo clínico y que cumplen todos los criterios de aptitud.
Criterios de aptitud Los requisitos que se deben cumplir para participar en un ensayo clínico. Estos pueden incluir la edad, el diagnóstico, los tratamientos actuales y anteriores, las alergias, el historial médico y otras afecciones.
Comité ético de investigación clínica (CEIC) Comités independientes compuestos por expertos médicos y el público en general, que revisan, aprueban y controlan todos los aspectos de los estudios clínicos con personas. Estos grupos garantizan que los protocolos del estudio cumplan toda la normativa pertinente y que se protejan los derechos y el bienestar de todos los participantes.
Formulario de consentimiento informado (FCI) Importante documento escrito que forma parte de una conversación sobre el consentimiento más amplia con el personal del estudio. El FCI describe el estudio incluyendo los procedimientos relacionados con el estudio, los plazos y los posibles riesgos y beneficios. Al firmar el FCI, los pacientes acceden a participar. Los progenitores o tutores deben firmar por los menores para que estos puedan participar en un ensayo clínico; sin embargo, es posible que se pida al niño que firme un “formulario de asentimiento” simplificado para demostrar que entiende lo que se le pide y que está participando voluntariamente.
Medicamento o fármaco en investigación El fármaco o medicamento que se está estudiando en un ensayo clínico. Normalmente, el uso general de este medicamento aún no está aprobado para tratar la afección que se está estudiando.
Medicamento o fármaco del estudio Este término se puede utilizar para describir el medicamento en investigación u otro tratamiento del estudio (como el placebo) que un participante puede recibir mientras participa en el estudio.
Abierto, extensión abierta En un estudio abierto, o una extensión abierta (continuación del estudio), tanto el personal del estudio como el participante sabrán a qué grupo de tratamiento se les ha asignado o qué tratamiento del estudio se está administrando.
Ciego o simple ciego En un estudio ciego o simple ciego, el participante del estudio no conoce el grupo de tratamiento del estudio al que ha sido asignado, pero el personal del estudio, sí.
Doble ciego En un estudio doble ciego, ni el participante ni el personal del estudio saben a qué grupo de tratamiento del estudio ha sido asignado el participante, pero el personal del estudio puede averiguarlo en caso de emergencia.
Placebo Sustancia que tiene el mismo aspecto que el medicamento en investigación pero que no contiene ningún principio activo. Los placebos se utilizan para comparar la eficacia del medicamento en investigación con la ausencia de tratamiento. Esto es importante para corregir el “efecto placebo” que se produce cuando las personas se encuentran mejor porque creen que están tomando un medicamento, incluso aunque el medicamento no haga nada.
Protocolo Un plan detallado que describe la finalidad de un estudio, cómo se realizará el estudio, quién puede participar, el medicamento en investigación que se administrará y cómo se controlarán los efectos.
Aleatorización En los ensayos clínicos aleatorizados, los participantes se asignan al azar a grupos o cohortes del ensayo, y cada grupo recibe una pauta terapéutica del estudio distinta. Las distintas pautas pueden incluir el medicamento en investigación, un placebo, un tratamiento alternativo o una combinación de estos.

La aleatorización es importante para recopilar resultados claros y sin sesgo. No todos los estudios incluyen placebos, tratamientos alternativos ni la aleatorización. Si un estudio en concreto es aleatorizado, se informará a los pacientes antes de que accedan a participar.
Personal del estudio o personal del centro del estudio Los médicos, el personal de enfermería y otros profesionales que llevan a cabo un estudio en un centro médico u hospital en particular. Los médicos también pueden denominarse investigadores para el estudio.