NOBLE : Une étude de recherche clinique portant sur des personnes atteintes de GC3 ou de GNMP récurrente après une greffe de rein

NOBLE est une étude de recherche clinique visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité d’un médicament expérimental chez des adultes atteints de récidives de GC3 ou de GNMP* dans un rein greffé.

* Glomérulopathie à dépôt de C3 (GC3) et glomérulonéphrite membranoproliférative à complexes immuns (Ig-GNMP ou GNMP)

À propos de l’étude NOBLE

Cette étude vise à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité d’un inhibiteur ciblé de C3 expérimental appelé pegcetacoplan (peg-set-a-ko-plan) chez des adultes atteints de récidives de GC3 ou de GNMP après une greffe de rein.

L’étude NOBLE se propose de déterminer si le pegcetacoplan a un effet sur l’accumulation de la protéine du complément C3 dans le rein qui provoque des lésions rénales.

Vous pourrez y participer si vous remplissez les conditions suivantes :

  • Vous êtes âgé(e) d’au moins 18 ans
  • Vous avez eu une greffe de rein
  • Vous présentez une récidive de GC3 ou de GNMP dans le rein greffé, confirmées par une biopsie rénale. La biopsie rénale peut être effectuée dans le cadre de l’étude
  • Vous présentez une protéinurie (présence de protéines dans l’urine) significative confirmée par un recueil d’urine de 24 heures pendant le processus de sélection
  • Vous présentez une fonction rénale normale ou modérément altérée, attestée par un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) d’au moins 30 ml/min/1,73 m2
  • Vous êtes disposé(e) à utiliser une méthode de contraception jusqu’à au moins 3 mois après la dernière dose de médicament expérimental

Des critères supplémentaires seront évalués au centre de recherche pour confirmer l’admissibilité.

L’étude NOBLE n’est pas destinée à des personnes atteintes de GC3 ou de GNMP répondant aux conditions suivantes :

  • Sont âgées de moins de 18 ans
  • N’ont pas eu de greffe de rein
  • Sont ou ont été atteintes d’hépatite B, d’hépatite C ou de VIH
  • Sont enceintes ou allaitent

Des critères supplémentaires seront évalués au centre de recherche pour confirmer l’admissibilité.

Le médicament expérimental dans cette étude est appelé pegcetacoplan (peg-set-a-ko-plan). Il est administré à l’aide d’une aiguille sous la peau (voie sous-cutanée) deux fois par semaine, à la maison.

Expérimental signifie que le pegcetacoplan n’est approuvé par aucune autorité sanitaire pour le traitement de la GC3 ou de la GNMP.

Dans une étude distincte déjà en cours, le médicament expérimental (pegcetacoplan) fait l’objet d’une évaluation chez des personnes atteintes de GC3 qui n’ont pas eu de greffe de rein. Sur la base des données préliminaires de cette étude clinique, il a été décidé de procéder également à l’évaluation de pegcetacoplan chez des personnes atteintes de GC3 ou de GNMP qui présentent une récidive dans un rein greffé.

À l’issue de la période de sélection visant à confirmer que vous remplissez les conditions pour participer à l’étude, vous serez affecté(e) de manière aléatoire (randomisé[e]) à l’un des deux bras de traitement.

  • Bras 1 : Ce bras recevra le pegcetacoplan pendant toute la durée de l’étude (jusqu’à 1 an). Vos probabilités d’être affecté(e) à ce bras sont de 3 sur 4 (75 %).
  • Bras 2 : Ce bras poursuivra son traitement actuel pendant les 12 premières semaines (3 mois) de l’étude, puis recevra le pegcetacoplan pendant le reste des 40 semaines (9 mois) de l’étude. Vos probabilités d’être affecté(e) à ce bras sont de 1 sur 4 (25 %).

Les participants connaîtront le traitement à l’étude attribué à leur bras ; en revanche, ils n’auront pas la possibilité de choisir leur bras.

Les participants qui achèveront la période de traitement de l’étude de 1 an pourront entrer dans une étude d’extension à long terme où ils continueront à recevoir le médicament expérimental. Faute de quoi, ils entreront dans une période de suivi de 6 mois après leur dernière dose de médicament expérimental.

Oui. Les participants peuvent avoir une biopsie dans le cadre de la sélection en vue de l’étude pour confirmer qu’ils présentent une récidive de GC3 ou de GNMP sauf s’ils ont eu une biopsie rénale dans les 12 semaines (3 mois) précédant leur affectation à un bras de traitement de l’étude et si la biopsie répond aux exigences de l’étude.

Tous les participants à l’étude auront une biopsie rénale à la Semaine 12, puis à la Semaine 52 (1 an). Ces biopsies visent à déterminer si oui ou non le médicament expérimental peut réduire les lésions rénales provoquées par la GC3/GNMP.

Aucune biopsie rénale n’est requise pendant l’étude d’extension à long terme.

Le médecin de l’étude en discutera plus en détail avec vous.

À l’issue de la période de sélection, la participation à l’étude durera environ 18 mois (1,5 an). Elle sera ponctuée par les étapes suivantes :

  • Période de traitement de l’étude de 1 an
  • Période de suivi de 24 semaines (6 mois) après la dernière dose de pegcetacoplan

Les participants à l’étude qui tirent des bénéfices médicaux du médicament expérimental pourront participer à une étude d’extension à long terme à l’issue de la période de traitement de l’étude de 1 an, où ils continueront à recevoir le pegcetacoplan.

Les participants à l’étude auront environ 14 visites à l’hôpital pendant la période de traitement de l’étude de 1 an et 6 visites pendant la période de suivi de 6 mois. Pour ceux qui participent à l’étude d’extension à long terme, il y aura des visites passées à l’hôpital environ tous les 3 mois.

Le remboursement ou le prépaiement des frais de déplacement pourra être disponible pour les participants à l’étude.

Oui, les participants à l’étude effectueront des recueils d’urine chez eux pendant l’étude. Les participants seront invités à les apporter à chaque visite de l’étude. Lorsqu’un recueil est nécessaire sans qu’une visite de l’étude soit prévue, nous aurons recours à un transporteur pour récupérer l’échantillon chez vous.

Toutes les analyses et évaluations liées à l’étude, ainsi que le médicament expérimental, seront fournis gratuitement aux participants à l’étude. Le personnel de l’étude peut vous donner des informations plus détaillées. En outre, le remboursement ou le prépaiement des frais de voyage pourra être disponible pour les participants à l’étude.

Non, la communication avec un centre ne vous oblige pas à participer, pas plus qu’elle ne garantit votre admissibilité à participer à l’étude. La participation à cette étude clinique ou à toute autre est entièrement volontaire. Si vous décidez de participer à une étude clinique, vous êtes toujours libre de vous retirer à tout moment, sans pénalité ni effet sur vos soins médicaux ultérieurs.

Si la COVID-19, ou les restrictions liées à cette pandémie, affectent la capacité des participants à se rendre au centre pour les visites de l’étude, le médecin de l’étude discutera des options disponibles avec les participants.

Emplacements des centres et coordonnées

Communiquez avec un centre de recherche pour voir si vous pouvez être éligible à participer à l’étude NOBLE

Pour communiquer avec un centre de recherche dédié à l’étude NOBLE, sélectionnez l’emplacement qui vous convient le mieux, puis soumettez vos coordonnées. Le centre de recherche prendra contact avec vous dans un délai de 10 jours ouvrables. Veuillez soumettre vos informations à 1 seul centre.

Des aides aux frais de déplacements pour les visites liées à l’étude peuvent être disponibles pour les participants à l’étude. Le centre d’étude clinique que vous sélectionnez peut donner de plus amples informations à ce sujet.

Si vous êtes un médecin qui souhaite en savoir davantage sur l’étude, veuillez remplir le formulaire ci-dessous pour en discuter avec un centre de recherche dédié à l’étude NOBLE ou contactez le promoteur en envoyant un e-mail à l’adresse suivante : ClinicalTrials@Apellis.com.

Emplacements des centres

Sélectionnez le centre qui vous convient le mieux, puis remplissez le formulaire de coordonnées ci-dessous

Coordonnées

Veuillez remplir le formulaire ci-dessous. Toutes les réponses sont obligatoires. Cliquez sur « Envoyer » lorsque vous avez terminé.

Comprendre la recherche clinique

Qu’est-ce que la recherche clinique ? Que sont les études cliniques ?

La recherche clinique est le processus d’étude des maladies et le développement de médicaments permettant éventuellement de prévenir, de traiter ou d’aider à soulager les symptômes dus aux différents problèmes de santé. Avant qu’un médicament ne devienne largement disponible, il doit être évalué dans une série d’études cliniques ou études de recherche clinique. Le médicament étudié ou évalué dans une étude clinique est appelé médicament expérimental.

La plupart des études cliniques recrutent des volontaires pour participer à l’étude. Ces volontaires sont étroitement surveillés pour suivre les effets d’un médicament expérimental sur leur état de santé, et ces informations sont utilisées par les autorités sanitaires pour déterminer si le médicament expérimental est sûr et efficace, puis s’il doit être approuvé pour une utilisation médicale générale.

Comment se déroulent les études cliniques ?

Les études cliniques passent généralement par 3 phases avant qu’un médicament expérimental ne puisse être approuvé pour une utilisation générale :

Phase 1
Des volontaires en bonne santé reçoivent le médicament expérimental pour permettre aux investigateurs d’étudier sa sécurité d’emploi initiale et de comprendre comment le médicament est assimilé par l’organisme. Après l’évaluation des premiers résultats issus de volontaires en bonne santé, certains essais de phase 1 incluront alors des personnes atteintes de la maladie.
Phase 2
Le médicament expérimental est administré à un petit nombre de personnes atteintes de la maladie pour en savoir davantage sur sa sécurité d’emploi et la manière dont il est assimilé par l’organisme. Ces études peuvent également évaluer différentes doses pour déterminer celle qui doit être étudiée de manière plus approfondie dans les études ultérieures.
Phase 3
Ces études incluent un plus grand nombre de personnes et sont destinées à produire suffisamment d’informations pour déterminer si le médicament expérimental peut être administré en toute sécurité et s’il présente un bénéfice suffisant pour être mis à la disposition du public.

NOBLE est une étude de phase 2

Pourquoi participer à des études de recherche clinique ?

Les participants aux études cliniques peuvent avoir un impact sur la vie des autres en aidant les investigateurs à faire avancer la science médicale, développer des options de traitement et mieux comprendre la maladie.

Il est important de se rappeler que les études cliniques comportent certains risques, notamment les suivants :

  • Il peut y avoir des informations limitées sur la sécurité d’emploi ou l’efficacité d’un médicament expérimental, notamment quant à savoir s’il agit réellement ou quels effets secondaires il est susceptible de provoquer.
  • Les participants peuvent ne pas constater une amélioration, ou cette amélioration peut prendre plusieurs mois ou plus pour se manifester.
  • Il est même possible que la pathologie d’un participant s’aggrave plutôt.

Pour ces raisons, les participants à l’étude sont soigneusement sélectionnés et surveillés tout au long de l’étude.

Certains participants à l’étude estiment également que le temps et soutien supplémentaires que les médecins de l’étude et les investigateurs leur consacrent pendant l’étude leur permettent d’en savoir plus sur leur maladie. Quelle que soit la motivation sous-jacente à l’inclusion dans une étude, la participation est entièrement volontaire et les participants peuvent choisir de quitter l’étude à tout moment, pour quelque raison que ce soit, s’ils changent d’avis.

Comprendre les termes de la recherche clinique

La terminologie de la recherche clinique peut être intimidante. Nous avons créé ce glossaire du langage des études cliniques pour vous aider à comprendre certains des termes clés :

Terme Définition
Participants à l’étude clinique Les personnes qui consentent volontairement à participer à une étude clinique et qui remplissent tous les critères d’admissibilité.
Critères d’admissibilité Les conditions que le candidat doit remplir pour participer à une étude clinique. Elles peuvent inclure l’âge, le diagnostic, les traitements actuels et antérieurs, les allergies, les antécédents médicaux et autres pathologies.
Comité d’éthique indépendant (CEI) ou Comité de protection des personnes (CPP) Comités indépendants, composés d’experts médicaux et du grand public, qui examinent, approuvent et surveillent tous les aspects des études de recherche clinique impliquant des personnes. Ces groupes s’assurent que les protocoles d’étude respectent toutes les réglementations en vigueur, et que les droits et le bien-être de tous les participants sont protégés.
Formulaire de consentement éclairé (FCE) Un important document écrit qui fait partie d’une plus large discussion sur le consentement avec le personnel de l’étude. Le FCE décrit l’étude, notamment les procédures relatives, les échéances, ainsi que les risques et bénéfices potentiels. En signant le FCE, les patients acceptent de participer. Les parents ou les tuteurs doivent signer pour la participation des mineurs à une étude clinique. L’enfant peut toutefois être invité à signer un « formulaire d’assentiment » simplifié pour montrer qu’il comprend ce qui lui est demandé et qu’il participe volontairement.
Médicament ou produit expérimental Le produit ou médicament à l’étude dans une étude clinique. Il s’agit généralement d’un médicament qui n’est pas encore approuvé pour une utilisation générale contre la maladie à l’étude.
Médicament ou produit à l’étude Ce terme peut être utilisé pour décrire le médicament expérimental ou un autre traitement à l’étude (notamment le placebo) qu’un participant peut recevoir pendant l’étude.
En ouvert, extension en ouvert Dans une étude en ouvert ou une extension en ouvert (poursuite de l’étude), le personnel de l’étude et le participant savent à quel bras de traitement il a été affecté ou quel traitement à l’étude est administré.
En simple aveugle Dans une étude en simple aveugle, le participant à l’étude ne sait pas à quel bras de traitement de l’étude il a été affecté, mais le personnel de l’étude le sait.
En double aveugle Dans une étude en double aveugle, ni le participant ni le personnel de l’étude ne savent à quel bras de traitement de l’étude le participant a été affecté, mais le personnel de l’étude peut le déterminer en cas d’urgence.
Placebo Une substance qui ressemble au médicament expérimental, mais ne contient aucun principe actif médicamenteux. Les placebos servent à comparer l’efficacité du médicament expérimental à l’absence de traitement. Cette comparaison est importante pour corriger l’« effet placebo » lorsque les gens se sentent mieux à l’idée qu’ils prennent un médicament, même si ledit médicament n’a aucun effet.
Protocole Un plan détaillé décrivant l’objectif d’une étude, comment elle sera menée, qui peut participer, le médicament expérimental qui sera administré et la manière dont les effets seront surveillés.
Randomisation Les études cliniques randomisées affectent les participants de manière aléatoire à des bras ou cohortes dans le cadre de l’étude, chaque bras recevant un schéma thérapeutique du traitement à l’étude différent. Les différents schémas thérapeutiques peuvent inclure le médicament expérimental, un placebo, une thérapie alternative ou une combinaison de ceux-ci.

La randomisation est importante pour recueillir des résultats clairs et impartiaux. Toutes les études n’impliquent pas des placebos, des thérapies alternatives ou une randomisation. Si une étude particulière est randomisée, les patients en seront informés avant d’accepter de participer.
Personnel de l’étude ou personnel du centre de l’étude Les médecins, le personnel infirmier et autres professionnels qui mènent une étude dans une clinique ou un hôpital particulier. Les médecins peuvent également être appelés investigateurs pour l’étude.