NOBLE: Estudo clínico em pessoas com C3G (glomerulopatia C3) ou MPGN (glomerulonefrite membranoproliferativa) recorrente pós-transplante renal

O NOBLE é um estudo clínico que avalia a segurança e a eficácia de um medicamento experimental em adultos com C3G ou MPGN* recorrente em um rim transplantado.

*Glomerulopatia C3 (C3G) e glomerulonefrite membranoproliferativa do complexo imune (IC-MPGN ou MPGN)

Sobre o estudo NOBLE

O estudo está avaliando a segurança e a eficácia de um inibidor de C3 direcionado experimental chamado pegcetacoplan em adultos que apresentam C3G ou MPGN recorrente pós-transplante renal.

O estudo NOBLE está avaliando se pegcetacoplan tem efeito sobre o acúmulo de proteína do complemento C3 no rim que causa dano renal.

Você pode estar habilitado para participar se:

  • Tiver no mínimo 18 anos de idade
  • Tiver sido submetido a um transplante renal
  • Estiver apresentando de C3G ou MPGN recorrente no rim transplantado, confirmada por biópsia renal. A biópsia renal pode ser realizada como parte do estudo
  • Apresentar proteinúria (proteína na urina) significativa confirmada pela coleta de urina de 24 horas durante o processo de triagem
  • Apresentar função renal normal a moderadamente comprometida indicada por taxa estimada de filtração glomerular (TFGe) de pelo menos 30 ml/min/1,73 m2
  • Estiver disposto(a) a usar método contraceptivo até pelo menos 3 meses após a última dose do medicamento experimental

Outros critérios serão avaliados no centro de estudo para confirmar a elegibilidade.

O estudo NOBLE não é para uma pessoa com C3G ou MPGN que:

  • Tiver menos de 18 anos de idade
  • Não tiver sido submetido a um transplante renal
  • Tiver ou tiver tido hepatite B, hepatite C ou HIV
  • Estiver grávida ou amamentando

Outros critérios serão avaliados no centro de estudo para confirmar a elegibilidade.

O medicamento experimental no estudo é chamado de pegcetacoplan. Ele é administrado por meio de uma agulha abaixo da pele (via subcutânea) duas vezes por semana, em casa.

Experimental significa que pegcetacoplan não é aprovado por nenhuma autoridade sanitária para o tratamento de C3G ou MPGN.

Em um outro estudo que ainda está em andamento, o medicamento experimental (pegcetacoplan) está sendo avaliado em pessoas com CGG que não foram submetidos a um transplante renal. Com base nos dados iniciais desse estudo clínico, tomou-se a decisão de avaliar também pegcetacoplan em pessoas com C3G ou MPGN recorrente em um rim transplantado.

Após concluir o período de triagem para confirmar que você está apto a participar do estudo, você será atribuído aleatoriamente (randomizado) para um dos dois grupos de tratamento.

  • Grupo 1: Receberá pegcetacoplan durante todo o estudo (por até 1 ano). A chance é de 3 em 4 (75%) de ser atribuído para esse grupo.
  • Grupo 2: Continuará recebendo o seu tratamento atual durante as 12 primeiras semanas (3 meses) do estudo e, depois, fará a transição para receber pegcetacoplan nas 40 semanas (9 meses) restantes do estudo. A chance é de 1 em 4 (25%) de ser atribuído para esse grupo.

Embora os participantes do estudo saibam a sua atribuição ao grupo de tratamento do estudo, não terão a opção de escolher o seu grupo.

Os participantes do estudo que concluírem o período de 1 ano de tratamento do estudo podem entrar em um estudo de extensão de longo prazo em que continuarão a receber o medicamento experimental. Caso contrário, entrarão em um período de acompanhamento de 6 meses após a última dose do medicamento experimental.

Sim. Os participantes podem realizar uma biópsia como parte da triagem para o estudo para confirmar que apresentam C3G ou MPGN recorrente, a menos que tenham realizado uma biópsia renal até 12 semanas (3 meses) antes da atribuição a um grupo de tratamento do estudo e a biópsia atenda às exigências do estudo.

Todos os participantes do estudo realizarão uma biópsia renal na Semana 12 e, novamente, na Semana 52 (1 ano). O objetivo dessas biópsias é determinar se o medicamento experimental é ou não capaz de reduzir o dano aos rins causado pela C3G/MPGN.

Não é necessário realizar biópsia renal durante o estudo de extensão de longo prazo.

O médico do estudo discutirá isso com você em mais detalhes.

Após completar o período de triagem, a participação no estudo irá durar aproximadamente 18 meses (1,5 ano). Isso inclui:

  • período de 1 ano de tratamento do estudo
  • período de acompanhamento de 24 semanas (6 meses) após a última dose de pegcetacoplan

Os participantes do estudo que estiverem se beneficiando clinicamente do medicamento experimental podem participar de um estudo de extensão de longo prazo após concluir o período de 1 ano de tratamento do estudo, nessa extensão continuarão a receber pegcetacoplan.

Os participantes do estudo terão aproximadamente 14 visitas à clínica durante o período de 1 ano de tratamento do estudo e 6 visitas durante o período de acompanhamento de 6 meses. Para os participantes que entrarem no estudo de extensão de longo prazo, haverá visitas à clínica aproximadamente a cada 3 meses.

Reembolso ou apoio pré-pago de transporte podem estar disponíveis para os participantes do estudo.

Sim, os participantes do estudo realizarão coletas de urina em casa durante o estudo. Os participantes serão solicitados a trazer essas amostras a cada visita do estudo. Quando uma coleta é necessária, mas não há visita do estudo programada, uma transportadora será usada para retirar essa amostra na sua residência.

Todos os exames e avaliações relacionados ao estudo e o medicamento experimental serão fornecidos gratuitamente aos participantes do estudo. A equipe do estudo pode dar mais informações detalhadas. Além disso, reembolso ou apoio pré-pago de transporte podem estar disponíveis para os participantes do estudo.

Não, estar ligado a um centro não obriga você a participar nem garante a sua elegibilidade para participar do estudo. A participação nesse ou em qualquer estudo clínico é totalmente voluntária. Se você decidir participar de um estudo clínico, será sempre livre para se retirar a qualquer momento sem nenhuma penalidade ou efeito sobre seus cuidados médicos futuros.

Se a COVID-19 ou as restrições relacionadas à pandemia afetarem a capacidade de os participantes irem até a clínica para as visitas do estudo, o médico do estudo discutirá as opções disponíveis com os participantes.

Localização dos centros e informações de contato

Entre em contato com um centro de estudo para verificar se você é elegível para participar do estudo NOBLE

Para entrar em contato com um centro de estudo do NOBLE, selecione a localização mais conveniente para você e, depois, envie suas informações de contato. O centro de estudo entrará em contato com você em um prazo de 10 dias úteis. Por favor, envie suas informações apenas para 1 local.

Apoio de transporte para as visitas relacionadas ao estudo pode estar disponível para os participantes do estudo. O centro do estudo clínico que você selecionar pode fornecer mais informações sobre isso.

Se você for um médico que gostaria de saber mais sobre o estudo, preencha o formulário abaixo para falar com um centro de estudo do NOBLE ou entre em contato com o patrocinador por e-mail escrevendo para ClinicalTrials@Apellis.com.

Localização dos centros

Selecione o centro mais conveniente para você, preencha o formulário de Informações de contato abaixo

Informações de contato

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Para entender a pesquisa clínica

O que é pesquisa clínica? O que são os estudos clínicos?

Pesquisa clínica é o processo de estudar as doenças e desenvolver medicamentos para possivelmente prevenir, tratar ou ajudar a aliviar os sintomas causados por diferentes quadros clínicos. Antes de um medicamento ficar amplamente disponível, ele deve ser testado em uma série de ensaios ou estudos clínicos. O medicamento que está sendo estudado ou testado em um estudo clínico é chamado de medicamento experimental.

A maioria dos estudos clínicos recruta voluntários para participar do estudo. Esses voluntários são monitorados atentamente para acompanhar os efeitos de um medicamento experimental sobre a sua saúde e essas informações são usadas pelas autoridades sanitárias para determinar se o medicamento experimental é seguro e eficaz e se deve ser aprovado para uso clínico geral.

Como os estudos clínicos funcionam?

Os estudos clínicos geralmente são passam por 3 fases antes de um medicamento experimental ser aprovado para uso geral:

Fase 1
Voluntários saudáveis recebem o medicamento experimental para ajudar os pesquisadores a avaliar a segurança inicial e a entender como o medicamento é processado pelo corpo. Após a avaliação dos resultados iniciais em voluntários saudáveis, alguns estudos de fase 1 passam a incluir pessoas com a doença.
Fase 2
O medicamento experimental é administrado a um pequeno número de pessoas com a doença para conhecer mais sobre o quão seguro ele é e como está sendo processado pelo corpo. Esses estudos também podem avaliar diferentes doses para determinar qual deve ser avaliada adicionalmente em estudos futuros.
Fase 3
Esses estudos incluem um número maior de pessoas e têm por objetivo gerar informações suficientes para estabelecer se o medicamento experimental pode ser administrado com segurança e se ele proporciona benefício suficiente para ser disponibilizado para o público.

O NOBLE é um estudo de fase 2

Por que as pessoas participam de estudos clínicos?

Os participantes de estudos clínicos podem ter um impacto na vida de outras pessoas ao ajudarem os pesquisadores a ter avanços na ciência médica, desenvolver opções de tratamento e entender melhor a doença.

É importante lembrar que os estudos clínicos envolvem alguns riscos:

  • Pode haver informações limitadas sobre a segurança ou a eficácia de um medicamento experimental, inclusive se ele funciona de alguma forma ou quais efeitos colaterais pode causar.
  • Os participantes podem não ver melhora ou a melhora pode levar vários meses ou mais para aparecer.
  • Existe até a possibilidade de o quadro clínico do participante piorar.

Entre em contato com um centro de estudo participante do NOBLE

Por essas razões, os participantes de um estudo clínico são triados cuidadosamente e monitorados durante todo o estudo.

Alguns participantes de estudo também consideram que o tempo adicional e o apoio que recebem dos médicos do estudo e dos investigadores durante o estudo os ajudam a aprender mais sobre a sua doença. Qualquer que seja a motivação para entrar em um estudo, a participação é totalmente voluntária e os participantes podem optar por deixar o estudo a qualquer momento, por qualquer motivo, se mudarem de ideia.

Os termos de pesquisa clínica

A terminologia de pesquisa clínica pode ser intimidante. Criamos este glossário de estudo clínico em linguagem que ajuda você a entender alguns dos termos-chave:

Termo Definição
Participantes de estudo clínico Pessoas que consentem voluntariamente participar de um estudo clínico e que cumprem todos os critérios de elegibilidade.
Critérios de elegibilidade As exigências que devem ser atendidas para participar de um estudo clínico. Podem incluir idade, diagnóstico, tratamentos atuais e anteriores, alergias, histórico médico e outras condições.
Comitê de ética independente (CEI) ou comitê de ética em pesquisa (CEP) Comitês independentes, compostos por especialistas médicos e público em geral, que analisam, aprovam e monitoram todos os aspectos dos estudos clínicos que envolvem seres humanos. Esses grupos garantem que os protocolos do estudo cumprem todas as regulamentações relevantes e que os direitos e o bem-estar de todos os participantes sejam protegidos.
Termo de consentimento livre e esclarecido (TCLE) Um importante documento por escrito que faz parte de uma conversa de consentimento mais abrangente com a equipe do estudo. O TCLE descreve o estudo, incluindo procedimentos relacionados ao estudo, prazos e possíveis riscos e benefícios. Ao assinar o TCLE, os pacientes concordam em participar. Os pais ou representantes legais devem assinar para que menores de idade participem de um estudo clínico, no entanto, a criança pode ser solicitada a assinar um “Termo de assentimento” simplificado para mostrar que entendem o que está sendo solicitado a eles e que estão participando voluntariamente.
Fármaco ou medicamento experimental O medicamento ou fármaco que está sendo estudado em um estudo clínico. Normalmente, esse medicamento ainda não é aprovado para uso geral para a doença que está sendo estudada.
Fármaco ou medicamento em estudo Este termo pode ser usado para descrever o medicamento experimental ou outro tratamento do estudo (como o placebo) que um participante pode receber enquanto estiver no estudo.
Caráter aberto, extensão em caráter aberto Em um estudo aberto ou na extensão aberta (continuação do estudo) tanto a equipe do estudo como o participante sabem para qual grupo de tratamento foram atribuídos ou qual tratamento do estudo está sendo administrado.
Simples-cego Em um estudo simples-cego, o participante do estudo não sabe para qual grupo de tratamento do estudo ele foi atribuído, mas a equipe do estudo sabe.
Duplo-cego Em um estudo duplo-cego, nem o participante nem a equipe do estudo sabem para qual grupo de tratamento do estudo o participante foi atribuído, mas a equipe do estudo pode descobrir em caso de emergência.
Placebo Substância que se parece muito com o medicamento experimental, mas não tem nenhum ingrediente medicinal ativo. Placebos são usados para comparar a eficácia do medicamento experimental em relação a não administrar nenhum tratamento. Isso é importante para corrigir o “efeito placebo” que é quando as pessoas se sentem melhor porque acreditam que estejam tomando um medicamento, mesmo que o medicamento não tenha nenhum efeito.
Protocolo Um plano detalhado que descreve o objetivo de um estudo, como o estudo será conduzido, quem pode participar, o medicamento experimental que será administrado e como os efeitos serão monitorados.
Randomização Os estudos clínicos randomizados atribuem os participantes aleatoriamente a grupos ou coortes no estudo clínico, sendo que cada grupo recebe um regime diferente de tratamento do estudo. Os diferentes regimes podem incluir o medicamento experimental, um placebo, uma terapia alternativa ou uma combinação deles.

A randomização é importante na obtenção de resultados concretos e não tendenciosos. Nem todos os estudos envolvem placebos, terapias alternativas ou randomização. Se um estudo em particular for randomizado, os pacientes serão informados antes de concordar em participar.
Equipe do estudo ou equipe do centro de estudo Médicos, enfermeiros e outros profissionais que estão conduzindo um estudo em uma determinada clínica ou hospital. Os médicos também podem ser referidos como investigadores para o estudo.