NOBLE: Eine klinische Forschungsstudie für Personen mit rezidivierendem C3G oder MPGN nach einer Nierentransplantation

NOBLE ist eine klinische Forschungsstudie zur Evaluierung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfmedikaments bei Erwachsenen mit rezidivierender C3G oder MPGN* in einer transplantierten Niere.

*C3-Glomerulopathie (C3G) und immunkomplexvermittelte membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN oder MPGN)

Über die NOBLE-Studie

Diese Studie evaluiert die Sicherheit und Wirksamkeit eines in der Erprobung befindlichen C3-Inhibitors mit der Bezeichnung Pegcetacoplan bei Erwachsenen mit einem C3G- oder MPGN-Rezidiv nach einer Nierentransplantation.

In der NOBLE-Studie wird untersucht, ob Pegcetacoplan eine Wirkung auf Ablagerungen des Komplementfaktors C3 in der Niere hat, die Nierenschäden verursachen.

Die Studie kommt für Sie gegebenenfalls infrage, wenn:

  • Sie mindestens 18 Jahre alt sind,
  • Sie eine Nierentransplantation hatten,
  • bei Ihnen C3G oder MPGN in der transplantierten Niere erneut auftritt, bestätigt durch eine Nierenbiopsie. Die Nierenbiopsie kann im Rahmen der Studie durchgeführt werden,
  • bei Ihnen eine signifikante Proteinurie (Eiweiß im Harn) vorliegt, bestätigt mittels einer 24-stündigen Harnsammlung während der Voruntersuchung,
  • Sie eine normale bis mäßig eingeschränkte Nierenfunktion haben, mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von mindestens 30 ml/min/1,73 m2
  • Sie bereit sind, bis mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis des Prüfmedikaments eine Verhütungsmethode anzuwenden.

Zusätzliche Kriterien werden am Prüfzentrum evaluiert, um zu bestätigen, ob die Studie für Sie infrage kommt.

Die NOBLE-Studie kommt nicht für Personen mit C3G oder MPGN infrage, die:

  • unter 18 Jahre alt sind,
  • keine Nierentransplantation hatten,
  • Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV haben oder hatten,
  • schwanger sind oder stillen.

Zusätzliche Kriterien werden am Prüfzentrum evaluiert, um zu bestätigen, ob die Studie für Sie infrage kommt.

Das Prüfmedikament in dieser Studie heißt Pegcetacoplan. Es wird zweimal wöchentlich zu Hause über eine Nadel unter die Haut (subkutan) verabreicht.

„Prüfmedikament“ bzw. „in der Erprobung befindlich“ bedeutet, dass Pegcetacoplan von keiner Gesundheitsbehörde zur Behandlung von C3G oder MPGN zugelassen ist.

In einer separaten Studie, die bereits läuft, wird das Prüfmedikament (Pegcetacoplan) bei Personen mit C3G untersucht, die keine Nierentransplantation hatten. Basierend auf den ersten Daten dieser klinischen Studie wurde entschieden, Pegcetacoplan auch bei Personen mit C3G oder MPGN zu untersuchen, bei denen es zu einem Wiederauftreten in einer transplantierten Niere kommt.

Steht am Ende des Voruntersuchungsabschnitts fest, dass Sie an der Studie teilnehmen können, werden Sie nach dem Zufallsprinzip (randomisiert) einer von zwei Behandlungsgruppen zugeteilt.

  • Gruppe 1: Wird Pegcetacoplan für die gesamte Dauer der Studie erhalten (bis zu 1 Jahr lang). Die Wahrscheinlichkeit, dass Sie dieser Gruppe zugeteilt werden, beträgt 3:1 (75 %).
  • Gruppe 2: Wird ihre aktuelle Behandlung in den ersten 12 Wochen (3 Monaten) der Studie fortsetzen und dann zu Pegcetacoplan für die restlichen 40 Wochen (9 Monate) der Studie übergehen. Die Wahrscheinlichkeit, dass Sie dieser Gruppe zugeteilt werden, beträgt 1:3 (25 %).

Die Studienteilnehmer wissen, welcher Behandlungsgruppe sie zugewiesen werden, haben aber nicht die Möglichkeit, ihre Gruppe auszuwählen.

Studienteilnehmer, die die Studienbehandlung 1 Jahr lang erhalten haben, können in eine Langzeit-Verlängerungsstudie aufgenommen werden, in der sie das Prüfmedikament weiterhin erhalten. Andernfalls treten sie nach der letzten Dosis des Prüfmedikaments in einen 6-monatigen Nachbeobachtungszeitraum ein.

Ja. Eine Biopsie wird eventuell im Rahmen der Voruntersuchung für die Studie durchgeführt, um das Wiederauftreten von C3G oder MPGN zu bestätigen, wenn der Teilnehmer nicht innerhalb von 12 Wochen (3 Monaten) vor der Zuteilung zu einer Behandlungsgruppe eine Nierenbiopsie hatte und diese Biopsie den Anforderungen der Studie entspricht.

Bei allen Studienteilnehmern wird in Woche 12 und erneut in Woche 52 (nach 1 Jahr) eine Nierenbiopsie durchgeführt. Der Zweck dieser Biopsien besteht darin, zu bestimmen, ob das Prüfmedikament die durch C3G/MPGN verursachte Nierenschädigung reduzieren kann.

Während der Langzeit-Verlängerungsstudie sind keine Nierenbiopsien erforderlich.

Der Prüfarzt wird dies ausführlicher mit Ihnen besprechen.

Nach Abschluss der Voruntersuchungsphase dauert die Teilnahme an der Studie ungefähr 18 Monate (1,5 Jahre). Sie umfasst:

  • eine einjährige Behandlungsphase,
  • einen 24-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum (6 Monate) nach der letzten Dosis Pegcetacoplan.

Studienteilnehmer, bei denen sich ein medizinischer Nutzen durch das Prüfmedikament zeigt, können eventuell nach Abschluss der einjährigen Behandlungsphase an einer Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen, in der sie weiterhin Pegcetacoplan erhalten.

Die Studienteilnehmer werden während der einjährigen Behandlungsphase etwa 14 und während des 6-monatigen Nachbeobachtungszeitraums 6 Besuchstermine im Prüfzentrum wahrnehmen. Bei Patienten, die an der Langzeit-Verlängerungsstudie teilnehmen, finden etwa alle 3 Monate Besuchstermine in der Klinik statt.

Eine Erstattung oder im Voraus gewährte Unterstützung für die Anreisekosten der Studienteilnehmer ist eventuell möglich.

Ja, Studienteilnehmer werden während der Studie zu Hause Harnproben sammeln. Die Teilnehmer werden gebeten, diese zu jedem Besuchstermin mitzubringen. Wenn kein Studienbesuch geplant ist, wird ein Kurierdienst diese Proben bei Ihnen zu Hause abholen.

Alle studienbezogenen Tests und Evaluierungen sowie das Prüfmedikament werden den Studienteilnehmern kostenlos zur Verfügung gestellt. Das Studienteam kann darüber genauer Auskunft geben. Darüber hinaus ist eventuell eine Erstattung oder im Voraus gewährte Unterstützung für die Anreisekosten der Studienteilnehmer möglich.

Nein, dass Sie in Verbindung zu einem Prüfzentrum stehen, bedeutet nicht, dass Sie zur Teilnahme verpflichtet sind oder dass die Studie zwangsläufig für Sie infrage kommt. Die Teilnahme an dieser oder jeglicher klinischen Studie ist vollkommen freiwillig. Wenn Sie sich für eine Teilnahme an einer Forschungsstudie entscheiden, steht es Ihnen immer frei, jederzeit ohne Nachteile oder Auswirkungen auf Ihre zukünftige medizinische Versorgung auszuscheiden.

Wenn COVID-19 oder Einschränkungen in Zusammenhang mit der Pandemie es den Teilnehmern erschweren, zu Studienbesuchen in die Klinik zu kommen, wird der Prüfarzt die verfügbaren Optionen mit den Teilnehmern besprechen.

Prüfzentren und Kontaktdaten

Nehmen Sie Verbindung zu einem Prüfzentrum auf, um festzustellen, ob die Teilnahme an der NOBLE-Studie für Sie infrage kommen könnte

Wählen Sie jenes NOBLE-Prüfzentrum aus, das für Sie am bequemsten zu erreichen ist, und senden Sie dann Ihre Kontaktdaten ein. Das Prüfzentrum wird sich innerhalb von 10 Werktagen bei Ihnen melden. Bitte übermitteln Sie Ihre Daten nur an einen Standort.

Für die Studienteilnehmer kann eine Reisekostenzuschuss für studienbezogene Besuchstermine zur Verfügung stehen. Das Prüfzentrum, das Sie auswählen, kann darüber genauer Auskunft geben.

Wenn Sie Arzt sind und mehr über die Studie erfahren möchten, füllen Sie bitte das nachstehende Formular aus, um mit einem NOBLE-Prüfzentrum zu sprechen, oder kontaktieren Sie den Sponsor per E-Mail an ClinicalTrials@Apellis.com.

Prüfzentrums-Standorte

Wählen Sie das für Sie am günstigsten gelegene Prüfzentrum aus und geben Sie Ihre Kontaktdaten in das nachfolgende Formular ein

Kontaktdaten

Füllen Sie das nachstehende Formular aus. Alle Fragen müssen beantwortet werden. Klicken Sie auf „Absenden“, wenn Sie fertig sind.

Klinische Forschung verstehen

Was ist klinische Forschung? Was sind klinische Studien?

Klinische Forschung ist der Prozess der Untersuchung von Krankheiten und Entwicklung von Medikamenten, um die durch verschiedene Erkrankungen hervorgerufenen Symptome nach Möglichkeit zu verhindern, zu behandeln oder zu lindern. Bevor ein Medikament allgemein verfügbar gemacht werden kann, muss es in einer Reihe von klinischen Studien oder klinischen Forschungsstudien getestet werden. Das Medikament, das untersucht oder in einer klinischen Studie getestet wird, wird als Prüfmedikament bezeichnet.

Die meisten klinischen Studien rekrutieren Freiwillige für die Teilnahme an der Studie. Diese Freiwilligen werden sorgfältig überwacht, um die Auswirkungen eines Prüfmedikaments auf ihre Gesundheit zu beobachten. Diese Informationen werden von den Gesundheitsbehörden für die Feststellung der Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfmedikaments sowie für die Entscheidung über die Zulassung für den allgemeinen medizinischen Gebrauch herangezogen.

Wie laufen klinische Studien ab?

Klinische Studien durchlaufen normalerweise 3 Phasen, bevor ein Prüfmedikament für den allgemeinen Gebrauch zugelassen werden kann:

Phase I
Gesunde Freiwillige erhalten das Prüfmedikament, damit Forscher erste Untersuchungen zur Sicherheit und zur Verarbeitung des Medikaments durch den Körper vornehmen können. Nachdem die ersten Ergebnisse bei gesunden Freiwilligen evaluiert wurden, werden einige Phase-I-Studien Personen mit der Krankheit einschließen.
Phase II
Das Prüfmedikament wird einer kleinen Anzahl von Personen mit der Krankheit verabreicht, um mehr darüber zu erfahren, wie sicher es ist und wie es vom Körper verarbeitet wird. Diese Studien können auch unterschiedliche Dosierungen evaluieren, um zu bestimmen, welche davon in zukünftigen Studien untersucht werden sollten.
Phase III
Diese Studien umfassen eine größere Anzahl von Personen und sollen hinreichende Informationen für die Entscheidung liefern, ob das Prüfmedikament sicher verabreicht werden kann und ob es so viel Nutzen bringt, dass es allgemein zugänglich gemacht werden sollte.

NOBLE ist eine Phase-II-Studie

Warum nehmen Personen an klinischen Forschungsstudien teil?

Teilnehmer an einer klinischen Studie können einen Unterschied für das Leben anderer Menschen bewirken, indem sie Forscher dabei unterstützen, die medizinische Wissenschaft voranzubringen, Behandlungsoptionen zu entwickeln und mehr über die Krankheit zu erfahren.

Dabei darf nicht vergessen werden, dass klinische Studien mit einigen Risiken verbunden sind:

  • Es gibt eventuell nur begrenzte Informationen zur Sicherheit oder Wirksamkeit eines Prüfmedikaments, also darüber, ob es überhaupt wirkt, oder darüber, welche Nebenwirkungen es verursachen könnte.
  • Die Teilnehmer sehen möglicherweise keine Besserung oder die Besserung kann mehrere Monate oder länger auf sich warten lassen.
  • Es besteht die Möglichkeit, dass sich der Zustand eines Teilnehmers sogar verschlechtert.

Kontakt zu einem an der NOBLE-Studie teilnehmenden Prüfzentrum aufnehmen

Aus diesen Gründen werden die Studienteilnehmer einer sorgfältigen Voruntersuchung unterzogen und während der gesamten Studie überwacht.

Einige Studienteilnehmer haben zudem das Gefühl, dass die zusätzliche Zeit und die Unterstützung vonseiten der Prüfärzte während der Studie ihnen helfen, mehr über ihre Krankheit in Erfahrung zu bringen. Worin auch immer die Motivation zur Studienteilnahme besteht, die Teilnahme ist vollkommen freiwillig und die Teilnehmer können jederzeit und aus jeglichem Grund entscheiden, wieder aus der Studie auszuscheiden.

Fachausdrücke aus der klinischen Forschung

Die Fachsprache der klinischen Forschung kann abschreckend wirken. Wir haben ein Glossar mit Fachausdrücken zu klinischen Studien erstellt, das Ihnen das Verständnis einiger wichtiger Ausdrücke erleichtern soll:

Fachausdruck Definition
Studienteilnehmer Personen, die freiwillig in die Teilnahme an einer klinischen Studie einwilligen und alle Auswahlkriterien erfüllen.
Auswahlkriterien Die Anforderungen, die erfüllt sein müssen, damit jemand an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Solche Kriterien sind etwa Alter, Diagnose, aktuelle und frühere Behandlungen, Allergien, Krankengeschichte sowie andere Erkrankungen.
Unabhängige Ethikkommission (UEK) oder Institutional Review Board (IRB) Unabhängige Kommissionen, bestehend aus Experten und Vertretern der Öffentlichkeit, die alle Aspekte klinischer Forschungsstudien an Menschen prüfen, zustimmend bewerten und überwachen. Diese Gruppen stellen sicher, dass Prüfpläne alle relevanten Vorschriften einhalten und dass die Rechte und das Wohlergehen aller Teilnehmer geschützt sind.
Patienteninformation und Einwilligungserklärung Ein wichtiges schriftliches Dokument, das Teil eines umfassenden Aufklärungsgesprächs mit dem Studienteam ist. Die Patienteninformation und Einwilligungserklärung beschreibt die Studie, einschließlich studienbezogener Verfahren, Zeitvorgaben und möglicher Risiken und Nutzen. Durch die Unterzeichnung der Einwilligungserklärung stimmen die Patienten einer Teilnahme zu. Eltern oder Erziehungsberechtigte müssen für Minderjährige unterschreiben, damit diese an einer klinischen Studie teilnehmen können. Kinder können jedoch gebeten werden, eine vereinfachte „Zustimmungserklärung“ zu unterschreiben, die zeigt, dass sie verstehen, was von ihnen verlangt wird, und dass sie freiwillig teilnehmen.
Prüfmedikament oder Prüfpräparat Das in einer klinischen Prüfung untersuchte Präparat oder Medikament. In der Regel ist dieses Medikament für die untersuchte Erkrankung noch nicht für den allgemeinen Gebrauch zugelassen.
Studienmedikament oder Studienpräparat Dieser Ausdruck kann für das Prüfmedikament oder eine andere Studienbehandlung (wie z. B. ein Placebo) verwendet werden, die ein Teilnehmer während der Studie erhält
Unverblindet, unverblindete Verlängerung In einer unverblindeten (oder offenen) Studie oder unverblindeten (oder offenen) Verlängerung (Fortsetzung der Studie) wissen sowohl das Studienteam als auch die Teilnehmer, welcher Behandlungsgruppe sie zugewiesen wurden oder welche Studienbehandlung sie erhalten.
Einfach verblindet In einer einfach verblindeten Studie kennen die Studienteilnehmer die Studienbehandlungsgruppe nicht, der sie zugewiesen wurden, das Studienteam aber sehr wohl.
Doppelblind In einer doppelblinden Studie wissen weder der Teilnehmer noch das Studienteam, welcher Behandlungsgruppe der Teilnehmer zugewiesen wurde. Das Studienteam kann dies im Notfall herausfinden.
Placebo Eine Substanz, die wie das Prüfmedikament aussieht, jedoch keinen aktiven Wirkstoff enthält. Placebos werden verwendet, um die Wirksamkeit des Prüfmedikaments im Vergleich zu keiner Behandlung zu ermitteln. Dies ist wichtig für die Korrektur des „Placeboeffekts“, der darin besteht, dass Menschen sich besser fühlen, weil sie glauben, ein Medikament einzunehmen, selbst wenn das Medikament wirkungslos ist.
Prüfplan Ein detaillierter Plan, in dem beschrieben wird, worauf eine Studie abzielt, wie sie durchgeführt wird, wer teilnehmen kann, welches Prüfpräparat verabreicht wird und wie die Wirkungen überwacht werden.
Randomisierung Randomisierte klinische Studien weisen Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip Gruppen oder Kohorten innerhalb der Studie zu, wobei jede Gruppe ein anderes Behandlungsschema für die Studienbehandlung erhält. Die verschiedenen Behandlungsschemata können das Prüfmedikament, ein Placebo, eine alternative Therapie oder eine Kombination davon umfassen.

Die Randomisierung ist wichtig, um klare, unvoreingenommene Ergebnisse zu erhalten. Nicht alle Studien umfassen Placebos, alternative Therapien oder Randomisierung. Die Patienten werden darüber informiert, dass es sich um eine randomisierte Studie handelt, bevor sie der Teilnahme zustimmen.
Studienteam oder Team des Prüfzentrums Die Ärzte, Pflegekräfte und anderen Fachkräfte, die eine Studie in einer bestimmten Klinik oder einem bestimmten Krankenhaus durchführen. Die Ärzte werden auch als Prüfärzte für die Studie bezeichnet.