NOBLE: Estudio de investigación clínica para personas con GC3 o GNMP recurrente después de un trasplante de riñón

NOBLE es un estudio de investigación clínica que evalúa la seguridad y eficacia de un medicamento en investigación en adultos con GC3 o GNMP* recurrente en un riñón trasplantado.

*Glomerulopatía C3 (GC3) y glomerulonefritis membranoproliferativa por inmunocomplejos (GNMP-IC o GNMP)

Acerca del estudio NOBLE

Este estudio evalúa la seguridad y eficacia de un inhibidor dirigido contra C3 en fase de investigación llamado pegcetacoplan en adultos que presentan recidiva de GC3 o GNMP después del trasplante renal.

El estudio NOBLE investiga si el pegcetacoplan tiene un efecto sobre la acumulación de la proteína C3 del complemento en el riñón que causa daño renal.

Es posible que pueda participar si cumple con lo siguiente:

  • Tiene al menos 18 años.
  • Se ha sometido a un trasplante de riñón.
  • Presenta una recidiva de GC3 o GNMP en el riñón trasplantado, y esto se confirma mediante una biopsia renal. La biopsia renal puede realizarse como parte del estudio.
  • Presenta una proteinuria (proteína en la orina) considerable confirmada mediante la obtención de orina de 24 horas durante el proceso de selección.
  • Tiene una función del riñón de normal a moderadamente deteriorada según lo indicado por la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) de al menos 30 ml/min/1.73 m2.
  • Está dispuesto a utilizar métodos anticonceptivos durante al menos 3 meses después de recibir la última dosis del medicamento en investigación.

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El estudio NOBLE no es para personas con GC3 o GNMP que:

  • Tienen menos de 18 años.
  • No se han sometido a un trasplante de riñón.
  • Tienen o han tenido hepatitis B, hepatitis C o VIH.
  • Están embarazadas o en período de lactancia.

Se evaluarán criterios adicionales en el centro de investigación para confirmar la elegibilidad.

El medicamento en investigación de este estudio se llama pegcetacoplan. Se administra mediante la inserción de una aguja bajo la piel (por vía subcutánea) dos veces por semana en su hogar.

"En investigación" significa que la autoridad sanitaria no aprueba pegcetacoplan para el tratamiento de GC3 o GNMP.

En un estudio independiente ya en curso, el medicamento en investigación (pegcetacoplan) se está evaluando en personas con GC3 que no se han sometido a un trasplante de riñón. A partir de los datos iniciales de ese ensayo clínico, se tomó la decisión de evaluar también pegcetacoplan en personas con GC3 o GNMP que presentan recidiva en un riñón trasplantado.

Después de completar el período de selección para confirmar que puede participar en el estudio, se le asignará al azar (aleatoriamente) a uno de los dos grupos de tratamiento.

  • Grupo 1: Recibirá pegcetacoplan durante todo el estudio (hasta 1 año). Existe una probabilidad de 3 en 4 (75 %) de que se le asigne a este grupo.
  • Grupo 2: Continuará con su tratamiento actual durante las primeras 12 semanas (3 meses) del estudio y luego pasará a recibir pegcetacoplan durante las 40 semanas restantes (9 meses) del estudio. Existe una probabilidad de 1 en 4 (25 %) de que se le asigne a este grupo.

Aunque los participantes del estudio sabrán a qué grupo de tratamiento del estudio fueron asignados, no tendrán la opción de elegir su grupo.

Los participantes del estudio que completen el período de tratamiento del estudio de 1 año pueden ingresar en un estudio de extensión a largo plazo en el que seguirán recibiendo el medicamento en investigación. De lo contrario, ingresarán en un período de seguimiento de 6 meses después de recibir su última dosis del medicamento en investigación.

Sí. Es posible que los participantes deban someterse a una biopsia como parte de la selección del estudio para confirmar que tienen recidiva de GC3 o GNMP a menos que se hayan sometido a una biopsia renal 12 semanas (3 meses) antes de la asignación a un grupo de tratamiento del estudio y que la biopsia cumpla con los requisitos del estudio.

Se realizará una biopsia renal a todos los participantes del estudio en la semana 12 y de nuevo en la semana 52 (1 año). El objetivo de estas biopsias es determinar si el medicamento en investigación es capaz de reducir o no el daño a los riñones causado por la GC3/GNMP.

No se requieren biopsias renales durante el estudio de extensión a largo plazo.

El médico del estudio hablará de esto con usted con más detalle.

Después de completar el período de selección, la participación en el estudio durará aproximadamente 18 meses (1.5 años). Esto incluye lo siguiente:

  • Período de tratamiento del estudio de 1 año.
  • Período de seguimiento de 24 semanas (6 meses) después de recibir la última dosis de pegcetacoplan.

Los participantes del estudio que obtengan beneficios desde el punto de vista médico del medicamento en investigación podrán participar en un estudio de extensión a largo plazo después de completar el período de tratamiento del estudio de 1 año en el que seguirán recibiendo pegcetacoplan.

Los participantes del estudio tendrán aproximadamente 14 visitas a la clínica durante el período de tratamiento del estudio de 1 año y 6 visitas durante el período de seguimiento de 6 meses. Para aquellos que participen en el estudio de extensión a largo plazo, habrá visitas a la clínica aproximadamente cada 3 meses.

Es posible que los participantes del estudio cuenten con reembolsos o que reciban ayuda prepagada para los gastos de traslado.

Sí, los participantes del estudio recolectarán las muestras de orina en su hogar durante el estudio. Se pedirá a los participantes que lleven estas muestras a cada visita del estudio. Cuando se necesite una muestra, pero no haya una visita del estudio programada, se utilizará un servicio de mensajería para que recoja las muestras en su hogar.

Todas las pruebas y evaluaciones relacionadas con el estudio y el medicamento en investigación se proporcionarán sin costo alguno para los participantes del estudio. El personal del estudio puede proporcionar información más detallada. Además, es posible que los participantes del estudio cuenten con reembolsos o que reciban ayuda prepagada para los gastos de traslado.

No, comunicarse con un centro no lo obliga a participar ni garantiza su elegibilidad para participar en el estudio. La participación en este o en cualquier ensayo clínico es completamente voluntaria. Si decide participar en un estudio clínico, siempre cuenta con la libertad de retirarse en cualquier momento sin ninguna penalización ni efecto en su atención médica futura.

En caso de que la COVID-19 o las restricciones relacionadas con dicha pandemia afecten la capacidad de los participantes de asistir a la clínica para las visitas del estudio, el médico del estudio analizará las opciones disponibles con los participantes.

Contacto y ubicaciones del centro

Comuníquese con un centro de investigación para averiguar si puede ser elegible para participar en el estudio NOBLE

Para ponerse en contacto con un centro de investigación NOBLE, seleccione la ubicación que le resulte más cómoda y, a continuación, envíe su información de contacto. El centro de investigación le dará seguimiento en un plazo de 10 días hábiles. Envíe su información solamente a 1 ubicación.

Es posible que los participantes del estudio cuenten con ayuda disponible para el transporte para las visitas relacionadas con el estudio. El centro del estudio de investigación que seleccione puede proporcionar más información sobre esto.

Si usted es un médico que desea saber más sobre el estudio, rellene el siguiente formulario para hablar con un centro de investigación de NOBLE o póngase en contacto con el patrocinador al correo electrónico ClinicalTrials@Apellis.com.

Ubicaciones del centro

Seleccione el centro que le quede más cómodo y, a continuación, llene el formulario de Información de contacto que se muestra a continuación

Información de contacto

Llene el siguiente formulario. Se requieren todas las respuestas. Haga clic en "Enviar" cuando haya terminado.

Comprensión de la investigación clínica

¿Qué es la investigación clínica? ¿Qué son los ensayos clínicos?

La investigación clínica es el proceso de estudiar enfermedades y desarrollar medicamentos para prevenir, brindar tratamiento o ayudar a aliviar los síntomas causados por diferentes afecciones médicas. Antes de que un medicamento pueda estar disponible de forma generalizada, se le debe evaluar en una serie de ensayos clínicos o estudios de investigación clínica. El medicamento que se está evaluando o analizando mediante pruebas en un ensayo clínico se llama medicamento en investigación.

En la mayoría de los ensayos clínicos, se inscribe a voluntarios para participar en el estudio. A los voluntarios, se les monitorea de cerca para hacer un seguimiento de los efectos de un medicamento en investigación en su salud y dicha información es utilizada por las autoridades sanitarias para determinar si el medicamento en investigación es seguro y eficaz, y si debe aprobarse para su uso médico general.

¿Cómo funcionan los ensayos clínicos?

Por lo regular, un medicamento en investigación pasa por 3 fases en ensayos clínicos antes de que pueda aprobarse para su uso general.

Fase 1
Los voluntarios sanos reciben el medicamento en investigación para ayudar a los investigadores a estudiar su seguridad inicial y comprender cómo el cuerpo procesa el fármaco. Después de evaluar los resultados iniciales de voluntarios sanos, algunos estudios de fase 1 incluirán a personas con la enfermedad.
Fase 2
El medicamento en investigación se administra a una pequeña cantidad de personas que padecen la enfermedad para saber más acerca de la seguridad de dicho medicamento y la forma en que el organismo lo procesa. En estos estudios, también se pueden evaluar diferentes dosis para determinar cuál debería seguirse evaluando en futuros estudios.
Fase 3
Estos estudios incluyen una mayor cantidad de personas y el objetivo es generar suficiente información para determinar si el medicamento en investigación puede administrarse de forma segura y si brinda un beneficio suficiente para ponerlo a disposición del público.

NOBLE es un estudio de fase 2

¿Por qué las personas participan en estudios de investigación clínica?

Los participantes en ensayos clínicos pueden tener un impacto en las vidas de otras personas al ayudar a los investigadores a generar avances en la ciencia médica, desarrollar opciones de tratamiento y comprender mejor la enfermedad.

Es importante recordar que los ensayos clínicos implican ciertos riesgos como los siguientes:

  • Es posible que la información sobre la seguridad o eficacia de un medicamento en investigación sea limitada, lo que incluye información sobre si realmente funciona o qué efectos secundarios podría causar.
  • Puede que los participantes no vean mejoría o que la mejoría pueda tardar varios meses o más en presentarse.
  • Existe la posibilidad de que la afección del participante incluso empeore.

Comuníquese con un centro de investigación NOBLE participante

Por estos motivos, a los participantes del estudio, se les somete a una selección minuciosa y se les monitorea durante todo el estudio.

Algunos participantes del estudio también consideran que el tiempo dedicado y el apoyo adicional que reciben de los investigadores y médicos del estudio durante el estudio los ayuda a aprender más sobre su afección. Independientemente de la motivación que los lleve a participar en un estudio, la participación es totalmente voluntaria y los participantes pueden decidir abandonar el estudio en cualquier momento, por cualquier motivo, si cambian de opinión.

Comprensión de los términos de la investigación clínica

La terminología de la investigación clínica puede ser intimidante. Hemos creado este glosario del lenguaje del ensayo clínico para ayudarle a entender algunos de los términos clave:

Término Definición
Participantes en ensayos clínicos Personas que dan su consentimiento voluntariamente para participar en un ensayo clínico y que cumplen con todos los criterios de elegibilidad.
Criterios de elegibilidad Los requisitos que una persona debe cumplir para participar en un ensayo clínico. Estos pueden incluir edad, diagnóstico, tratamientos actuales y anteriores, alergias, antecedentes médicos y otras afecciones.
Comité de Ética Independiente (Independent Ethics Committee, IEC) o Junta de Revisión Institucional (Institutional Review Board, IRB) Comités independientes formados por especialistas médicos y público general, que revisan, aprueban y supervisan todos los aspectos de los estudios de investigación clínica en los que se incluye a personas. Estos grupos garantizan que los protocolos del estudio cumplan con todas las normativas pertinentes y que se protejan los derechos y el bienestar de todos los participantes.
Formulario de consentimiento informado (FCI) Documento escrito importante que forma parte de un análisis de consentimiento mayor con el personal del estudio. En el FCI se describe el estudio, incluidos los procedimientos relacionados con el estudio, los plazos y los posibles riesgos y beneficios. Al firmar el FCI, los pacientes aceptan participar. Los padres o tutores deben firmar para que los menores participen en un ensayo clínico; sin embargo, es posible que se le pida al niño que firme un “formulario de asentimiento” simplificado para demostrar que entiende lo que se le solicita y que está participando voluntariamente.
Medicamento o fármaco en investigación El fármaco o medicamento que se está estudiando en un ensayo clínico. Normalmente, este medicamento aún no está aprobado para su uso general para la afección que se está estudiando.
Medicamento o fármaco del estudio Este término se puede utilizar para describir el medicamento en investigación u otro tratamiento del estudio (como placebo) que un participante puede recibir mientras participa en el estudio.
Estudio abierto, extensión abierta En un estudio abierto, o en la extensión abierta (continuación del estudio), tanto el personal del estudio como el participante sabrán a qué grupo de tratamiento se le ha asignado al participante o qué tratamiento del estudio se está administrando.
Simple ciego En un estudio simple ciego, el participante del estudio no sabe el grupo de tratamiento del estudio al que se le ha asignado, pero el personal del estudio sí.
Doble ciego En un estudio doble ciego, ni el participante ni el personal del estudio saben a qué grupo de tratamiento del estudio se le ha asignado al participante, pero el personal del estudio puede averiguarlo en caso de emergencia.
Placebo Sustancia que tiene el mismo aspecto que el medicamento en investigación pero que no contiene ningún principio activo del medicamento. Los placebos se utilizan para evaluar la eficacia del medicamento en investigación en comparación con no recibir tratamiento. Esto es importante para enmendar el “efecto placebo” cuando las personas se sienten mejor porque creen que están usando un medicamento, incluso si el medicamento no tiene ningún efecto.
Protocolo Un plan detallado que describe el propósito de un estudio, cómo se realizará el estudio, quién puede participar, el medicamento en investigación que se administrará y cómo se monitorearán los efectos.
Aleatorización En los ensayos clínicos aleatorizados se asigna al azar a los participantes a grupos o cohortes en el estudio, y cada grupo recibe una pauta terapéutica del tratamiento del estudio diferente. Las diferentes pautas terapéuticas pueden incluir recibir el medicamento en investigación, un placebo, un tratamiento alternativo o alguna combinación de ellos.

La aleatorización es importante para obtener resultados claros y sin sesgo. No todos los estudios incluyen placebos, tratamientos alternativos ni aleatorización. Si un estudio en concreto incluye la aleatorización, se informará a los pacientes antes de aceptar participar.
Personal del estudio o personal del centro del estudio Los médicos, el personal de enfermería y otros profesionales que llevan a cabo un estudio en una clínica o un hospital en particular. Los médicos también pueden ser denominados investigadores para el estudio.